业绩总结 - 计划在2027年提交针对肌炎的生物制剂许可申请(BLA)，并在2025年启动注册队列[7] - 当前在67个活跃临床试点中快速增加患者入组，已在51名患者中完成入组，24名患者已接受治疗[14] - 在RESET-肌炎试验中，FDA已就两个注册队列的开放标签、单臂评估达成一致，预计每个亚型特定队列约有15名患者[8] 用户数据 - 美国约有80,000名肌炎患者，预计有16,000至20,000名患者可能符合rese-cel的治疗资格[41] - 在RESET-Myositis项目中，患者的疾病持续时间从1年到15年不等[59] - RESET-SLE项目中，患者的年龄范围为18岁至44岁[76] 临床试验进展 - 在RESET临床项目中，已确认当前剂量为每公斤1百万细胞，安全数据库中约有100名自身免疫患者，至少35名肌炎患者的随访时间超过1个月[18] - 预计在2026年上半年提交肌炎的完整Phase 1/2数据[19] - 目前正在进行的临床试验显示，约150名自身免疫患者接受了不同的自体CAR T细胞治疗，且临床复发率低于5%[26] 新产品和技术研发 - Rese-cel的初步临床数据表明，接受治疗的患者显示出显著的临床反应，安全性数据支持自身免疫病的发展[29] - Rese-cel在临床试验中显示出与学术研究一致的设计原则，旨在评估其在多种自身免疫疾病中的安全性和耐受性[44] - 研究表明，rese-cel治疗后，B细胞的深度耗竭程度超过了单克隆抗体治疗[57] 市场扩张和并购 - 计划在2025年下半年启动SLE/LN和SSc的注册设计协议[8] - 计划在2025年下半年完成商业化药物技术转移过程[117] - 预计将把当前的6-8周处理时间缩短至3-4周[119] 负面信息 - 在RESET-Myositis项目中，8名患者中有2名报告发热（1级CRS），1名报告免疫效应细胞相关神经毒性综合症（ICANS）[80] - 在RESET-Myositis项目中，4名患者中有4名出现了1级细胞因子释放综合症（CRS），而无患者出现免疫效应细胞相关神经毒性综合症（ICANS）[63] 未来展望 - 预计在2025年将招募并完成多个疾病特定队列的剂量给药[48] - 计划在2025年下半年进行额外适应症的注册队列入组，包括狼疮、系统性硬化症和重症肌无力[125] - 完整的1/2期数据将在2025年上半年呈现，包括肌炎、狼疮和系统性硬化症的EULAR中期数据[125]