临床项目与研发进展 - 公司预计到2025年底将有四个活跃的临床项目[4] - ENTR-601-44的临床研究已在英国、欧盟和美国获得授权[4] - ENTR-601-45的临床研究已在英国和欧盟获得授权[4] - ENTR-601-50计划在2025年下半年提交全球监管申请[4] - 公司计划在2025年第二季度启动ENTR-601-44的Phase 1/2多次递增剂量临床研究[36] - ENTR-601-44和ENTR-601-45的多次递增剂量（MAD）研究预计分别在2025年第二季度和第三季度启动[65] - ENTR-601-50的全球Phase 1/2 MAD监管申请预计在2025年下半年提交，研究启动预计在2025年第四季度[65] 财务状况 - 截至2025年3月31日，公司现金、现金等价物和可市场证券总额为3.825亿美元，预计现金资源可持续到2027年第二季度[5] - 公司预计到2027年第二季度有足够的现金流[65] 药物安全性与疗效 - ENTR-601-44的Phase 1研究显示，6 mg/kg剂量下无治疗相关不良事件，且药物安全性良好[20] - ENTR-601-44在6 mg/kg剂量下显示出显著的外显子跳跃效果，与安慰剂相比具有统计学意义[31] - ENTR-601-44的药物浓度在剂量增加时呈现出剂量依赖性，支持在相对低剂量下的疗效潜力[24] - ENTR-601-44的尿液代谢物排泄量在剂量翻倍时超过翻倍，表明在增加疗效的同时毒性风险不成比例增加[26] - ENTR-601-44的剂量范围为每公斤6毫克至18毫克，预计持续6个月，参与者约24名[49] - ENTR-601-45的剂量范围为每公斤5毫克至15毫克，预计持续6个月，参与者约24名[56] - ENTR-601-44在小鼠模型中观察到的外显子44跳跃率在12周内保持显著[73] - ENTR-601-45在小鼠模型中显示出剂量依赖性外显子跳跃和肌萎缩蛋白恢复[79] - ENTR-601-50在小鼠模型中显示出高水平的外显子50跳跃，且在6周后仍然持续[85] 监管授权与市场扩张 - 公司在英国和欧盟获得了ENTR-601-44和ENTR-601-45的监管授权[58] - 预临床数据显示，ENTR-601系列产品在小鼠模型中显示出高且持久的肌萎缩蛋白恢复潜力[62]