临床试验与产品研发 - Netherton综合症的临床试验正在进行中，预计2026年将获得首个治疗批准[9] - QRX003的初步临床数据表明，M-IASI评分从基线的18降至12周后的3，显示出显著改善[28] - 在一项开放标签研究中，患者的IGA评分从基线的4（中度）改善至12周后的几乎清晰[28] - QRX003的机制是通过下调KLK5、KLK7和KLK14的过度活性，恢复皮肤的自然平衡[26] - QRX003的临床试验需要大约20名受试者进行商业剂量测试[27] - 目前没有针对Netherton综合症的批准治疗或疗法[25] - QRX003的临床试验显示出患者满意度在12周内持续改善[31] 市场机会与用户数据 - 全球Netherton商业机会超过10亿美元[9] - Netherton综合症在美国和欧洲的患者人数合计可达30,000人[21] 销售与市场扩张 - 公司正在为美国、欧洲和日本市场建立自己的销售基础设施[9] 受试者反馈 - 所有受试者均接受了QRX003治疗，且均在研究前接受了超过1年的非标签系统生物制剂治疗[61] - 5名受试者报告无或轻微瘙痒[61] - 1名受试者的症状未发生变化[61] - 3名受试者在研究结束时表现出改善[61] - 3名受试者在研究期间显示出改善[61]