业绩总结 - PGN-EDODM1在DM1患者细胞中实现了54%的有毒核聚焦减少和69%的误剪接修正[36] - 多次给药PGN-EDODM1在预临床研究中显示出比单次给药更显著的剪接修正和肌肉痉挛改善，4剂量组的误剪接修正率达到99%[43] - FREEDOM研究中，PGN-EDODM1的单次给药显示出良好的耐受性，相关不良事件发生率为13%[50] - FREEDOM研究的初步结果显示，10 mg/kg组中38%的患者报告了与治疗相关的不良事件[50] - PGN-EDODM1在10 mg/kg剂量组中产生了平均29%的剪接修正[57] - 在10 mg/kg组中，每位参与者的剪接修正均超过17%[58] - PGN-EDODM1在5 mg/kg和10 mg/kg组中，药物组织浓度分别增加约12%和29%[63] - 在D28时，肌肉组织浓度为44.1 mg/kg[55] - 所有参与者在两个组别中均保持在正常上限（ULN）以下[53] - CONNECT1研究中，5 mg/kg组的肌肉调整后肌萎缩蛋白（dystrophin）生产水平为0.70%[95] - PGN-EDO51在5 mg/kg组中，经过3个月和4次给药后，产生了高达2.15%的外显子51跳过[95] - 在10米步行跑测试中，D28时观察到改善[61] - CONNECT1研究的初步结果显示出良好的安全性[94] 用户数据 - 在美国和欧盟，DM1患者超过110,000人，尚无针对疾病根本原因的批准疗法[27] 新产品和新技术研发 - EDO平台技术使得核内寡核苷酸的摄取提高了25倍，细胞摄取和内吞逃逸提高了24倍[19][21] - PGN-EDO51和PGN-EDODM1的临床试验正在进行中，预计将提供更多数据[4] 未来展望 - FREEDOM2研究预计将在2026年第一季度公布5 mg/kg的临床结果[98] - 公司在财务资源和现金流方面的规划基于当前的运营计划[4]