市场机会与展望 - 当前全球遗传性血管水肿（HAE）市场规模为13亿美元，全球按需治疗机会为30亿美元[23] - 预计到2030年，全球HAE市场销售将超过40亿美元，其中美国市场占70%[89] - 预计sebetralstat的市场份额将从6.5亿美元增长到12亿美元，推动早期需求和治疗[125] 产品研发与临床数据 - 预计2025年6月将提交FDA的PDUFA申请，并在美国推出[20] - 2025年德国、2026年英国和日本将相继推出sebetralstat[20] - sebetralstat的临床安全性与安慰剂无显著差异，所有攻击类型的疗效均得到验证[18] - Sebetralstat在临床试验中显示出显著的疗效，300 mg剂量的中位症状缓解时间为1.61小时，600 mg为1.79小时，而安慰剂组为6.72小时[67] - 在laryngeal攻击中，sebetralstat的中位治疗时间为11.5分钟，症状缓解时间为1.29小时[79] 用户数据与治疗情况 - 目前，35%至50%的HAE攻击未得到治疗，包括接受长期预防治疗的患者[48] - 只有20%的患者在攻击发生后1小时内进行治疗[48] - 目前，接受长期预防治疗的患者中，40%至60%仍会经历攻击[60] - 参与者在攻击发生后平均41分钟开始治疗，其中42.8%的攻击在轻微症状时就进行了治疗[67] - 截至2024年9月14日，共有134名参与者使用sebetralstat治疗了1706次攻击，整体治疗的中位时间为10.0分钟[72] - 当前HAE患者中，50-65%的攻击得到治疗，治疗延迟时间为4-8小时[91] 财务状况与市场准备 - 公司财务状况良好，预计资金充足至2027年下半年[19] - 公司已组建完整的商业团队，准备sebetralstat的市场推出[18] - 医疗保健提供者中，90%表示在前6个月内会开处方sebetralstat[106] - 预计sebetralstat的定价将与现有品牌产品相当，Firazyr的每次治疗费用为14.6万美元[110]