业绩总结 - Bezuclastinib在重度预处理的胃肠道间质瘤（GIST）患者中，12个月的中位无进展生存期（mPFS）显示出良好的临床活性[10] - 公司预计现金流可支持运营至2025年[7] - 截至2022年9月30日，公司现金储备为2.891亿美元，预计可持续到2025年[83] 用户数据 - 系统性肥大细胞增生症（SM）的美国年销售潜力超过30亿美元，其中非高级系统性肥大细胞增生症（NonAdvSM）预计年销售为15亿美元[14] - 约90%的系统性肥大细胞增生症患者为非高级型，约10%为高级型，后者的中位生存期从不到6个月到3-4年不等[18] - KIT D816V突变在超过95%的系统性肥大细胞增生症患者中被检测到，抑制该突变显示出在高级和非高级系统性肥大细胞增生症中的临床活性[21] 新产品和新技术研发 - Bezuclastinib在单药和联合用药中，60多名患者的安全性数据表明良好的耐受性，没有显著的安全信号[10] - 在接受至少两周期治疗的患者中，100%实现了≥50%的肥大细胞聚集体减少[35] - 85%的患者在治疗中实现了中位减少[35] - 2023年上半年更新的Phase 3 PEAK临床数据将发布[84] - 2023年下半年将发布Phase 2 SUMMIT的初步临床数据[84] - 预计在2023年中期启动Phase 2 APEX Part 2的研究[84] - 计划在2023年底前选择具有CNS穿透能力的强效erbB2抑制剂临床候选药物[84] 市场扩张和并购 - 60%的GIST患者对Imatinib产生耐药，年可治疗的Imatinib耐药GIST患者为2000-3500例[51] 负面信息 - 在接受TKI治疗的患者中，25%的患者出现了头发颜色变化，25%的患者出现味觉障碍，25%的患者出现中性粒细胞减少症[36] - 19%的患者出现外周水肿和血小板减少症，13%的患者出现恶心、疲劳和呕吐[36] - 13%的患者出现贫血，其中6%的患者为3级[36] - 大多数治疗相关不良事件（TEAEs）为低级别，且没有4级事件报告[38] - 参与者在首次给药前需确保血小板计数≥50 x 10^9/L，且在研究中没有因TEAEs而中止治疗[40] 未来展望 - Bezuclastinib与Sunitinib联合治疗的中位无进展生存期（mPFS）为12.1个月，最佳总体反应率（ORR）为20%[59] - 组合治疗的安全性结果与单药Sunitinib的结果相似，且大多数患者能够继续接受治疗[62] - 研究显示，Imatinib耐药患者中常见的二次KIT突变为外显子13和外显子17突变[67]