财务状况 - 截至2024年12月31日,公司现金、现金等价物和短期投资总额为1.402亿美元,预计足以支持运营至2026年底[6] 产品研发与临床试验 - Tegoprubart在肾脏移植后表现出高肾功能(eGFR)水平,且已收集150多名受试者的安全性数据[7] - Tegoprubart的临床试验包括正在进行的肾脏移植1b期和2期BESTOW试验,预计2025年第四季度将公布顶线数据[8] - Tegoprubart可能改善胰岛细胞移植的存活率,减少标准治疗方案的副作用[59] - 第一和第二名受试者在没有胰岛素支持的情况下实现了正常范围的血糖控制[89] 市场机会与需求 - 肾脏移植市场每年进行超过25,000例手术,现有255,000多名患者拥有功能性肾脏移植[20] - 美国每年有约5,000名患者因等待肾脏移植而去世,等待名单上有97,000名美国人[20] - 美国医疗保险每年在终末期肾病和移植上的支出超过500亿美元,单次肾脏移植的费用超过44万美元[23] - 全球器官移植免疫抑制剂市场规模预计超过53亿美元[23] 治疗效果与安全性 - 当前移植标准护理下,30%至50%的肾脏移植在10年内失败[25] - 移植后,患者通常需要终身服用免疫抑制药物,且几乎所有患者都会漏服药物,约25%的患者被认为不遵从治疗[26] - 在治疗中,38%的参与者出现了多种不良事件,包括腹泻和白细胞减少[55] - 参与者中,12%每年经历严重低血糖事件,增加了不良结果的风险[58] - 参与者中,所有实验室指标均保持在正常范围内或与MMF使用一致[89] - 参与者中,未发现高血糖、新发糖尿病或震颤的病例[56] 未来展望 - 12个月时的中位eGFR为50 mL/min/1.73m²,95百分位为83 mL/min/1.73m²[49] - 12个月的eGFR是未来10年移植器官失败的强预测因子[46] - 参与者中,60岁以上的中位受体年龄为59岁,捐赠者中位年龄为49岁[53] - 约200万美国人患有1型糖尿病,其中33%报告有低血糖意识受损[58]
Eledon Pharmaceuticals (ELDN) Earnings Call Presentation