研发进展 - XPro1595在阿尔茨海默病模型中显示出有效性，抗TNF疗法可降低阿尔茨海默病风险高达72%[12] - XPro1595在早期阿尔茨海默病患者的安全性研究中，20名参与者显示出剂量依赖性降低炎症细胞因子[34] - 在Phase 2研究中，XPro1595组的平均CDR-SB评分为3.23，而安慰剂组为2.67，显示出疾病进展的差异[39] - 参与Phase 2研究的患者中，139名接受XPro1595治疗，67名接受安慰剂，整体样本量为206[39] - XPro1595的主要终点为EMACC，次要终点包括CDR、Ecog等[36] - XPro1595的剂量为每周1 mg/kg的皮下注射，安慰剂组为对照[36] - 研究显示，XPro1595在早期阿尔茨海默病患者中具有良好的安全性和耐受性[34] - XPro1595在治疗组中，任何治疗相关不良事件（TEAE）发生率为94.2%，而安慰剂组为88.1%[53] - XPro1595治疗组中，注射部位反应发生率为52.5%，而安慰剂组仅为3.0%[54] - 在mITT人群中，XPro1595未能达到主要终点，但在富集人群中显示出认知、记忆和神经精神方面的益处[57] - CORDStrom在30名儿童患者中进行的双盲随机交叉试验显示，安全性良好，未报告与CORDStrom相关的严重不良事件[66] - CORDStrom在治疗组中，瘙痒评分在3个月时改善，并在6个月时保持稳定[75] 市场机会 - 预计超过4000人患有RDEB，代表超过10亿美元的销售机会[64] - CORDStrom获得FDA的罕见儿童疾病和孤儿药物认定，符合优先审查凭证的资格[66] - 未来计划在2026年上半年提交BLA和MAA申请[77] 安全性数据 - XPro1595在治疗组中，注射部位红斑发生率为35.3%[54] - XPro1595在治疗组中，任何严重TEAE发生率为5.8%[53] - 研究中，XPro1595组的炎症生物标志物数量为2的患者占43.3%[39] - XPro1595组中，76.9%的患者为淀粉样蛋白阳性，而安慰剂组为71.2%[39]