公司概况与核心项目 * 公司为Chimeric Therapeutics (ASX:CHM) 专注于细胞疗法 特别是CAR-T领域[1] * 公司目前有四个一期临床试验正在进行中 涉及三个不同的FDA研究性新药申请 并在美国多个中心开展[1] * 核心项目CHM 2101是首个进入临床试验的靶向CDH17的CAR-T疗法[2] * 项目基于超过十年的临床前研究 相关成果于2022年5月发表在《Nature Cancer》并成为封面文章[8][9] * 临床前数据显示 第三代CDH17 CAR-T能完全根除神经内分泌肿瘤 胃癌和胰腺癌的异种移植肿瘤模型[9][10] 临床试验进展与数据 * FDA研究性新药申请于2023年11月获批 并于2025年4月获得快速通道资格[10][11] * 试验设计为灵活的自适应一期/二期研究 探索三个剂量水平[12] * 剂量水平一为5000万细胞 已完成4例患者治疗 证明安全且有一例患者持续获益[12][14] * 剂量水平二为1.5亿细胞 已完成2例患者治疗 证明安全且观察到初步抗肿瘤活性[14][17] * 患者五在剂量水平二治疗后 目标病灶缩小12%[17] * 剂量水平三为4.5亿细胞 患者招募正在进行中[15] * 总计已治疗8例患者 计划共治疗约15例患者[11][12] * 已完成10次符合药品生产质量管理规范的成功生产运行[11][44] 临床观察与患者案例 * 观察到细胞因子释放综合征 均为神经内分泌肿瘤患者 一例为1级 一例为3级[16][34][36] * 一例结直肠癌患者接受剂量水平一治疗约9个月后 持续保持病情稳定且生活质量显著改善[28][29][30][32] * 细胞因子释放综合征被视为免疫系统被激活的潜在信号 在经验丰富的中心可管理[35][36][37] 目标市场与商业前景 * 项目针对的全球市场规模去年约为270亿美元 且呈增长趋势[43] * 公司指出CAR-T疗法可能在二期研究结束后即可申请上市 无需大型三期研究[45] * 已有众多大型制药公司对该靶点和CAR-T疗法表现出兴趣[46] * 与潜在竞争对手的CDH17抗体相比 该疗法目前未观察到脱靶效应[44] 未来计划与关键节点 * 2026财年的重点是完成一期临床研究 确定是否需要进行剂量水平三的探索[45] * 安全性监测委员会将根据安全性和有效性数据决定后续剂量水平[45][50] * 已开始为二期临床做准备 并收到全球多家医院参与试验的请求[46] * 未来几周将有更多数据读出[51]