公司概况 * Savara Inc (纳斯达克代码 SVRA) 是一家专注于罕见肺部疾病的单一资产公司 其核心资产是Mobrevi (morgamostim吸入溶液) 用于治疗自身免疫性肺泡蛋白沉积症 (autoimmune PAP或APAP) [1] 核心产品Mobrevi * Mobrevi是一种药物-器械组合产品 每日一次吸入300微克 是一种新型吸入生物制剂 通过专有的eFlow雾化器系统给药 [4] * 雾化时间约5分钟 包括设置和清理在内的总时间约20分钟 [4] * 在2024年中宣布其全球关键3期注册试验Impala 2获得阳性结果 [4] * 主要终点DLCO(气体交换测量)在24周时达到统计学阳性 并在48周时保持统计学阳性 [5] * 关键次要终点包括圣乔治呼吸问卷(SGRQ)在24周时达到统计学显著或名义显著 48周时跑步机测试的运动能力也达到名义显著 [5] * 安全性良好 停药率仅3% 且无因药物相关不良事件导致的停药 [6] * 完成48周安慰剂对照试验的159名受试者全部(100%)进入了开放标签扩展研究 [6] * Impala 2试验结果最近发表于新英格兰医学杂志 之前的Impala试验(2-3期研究)也于2020年秋季发表在同一期刊 [6][7] 疾病背景 * 自身免疫性PAP是一种严重的长期慢性肺部疾病 由肺泡巨噬细胞功能障碍引起 [1] * 由GMCSF自身抗体阻断GMCSF信号传导 导致表面活性物质清除减少 [1] * 主要症状包括进行性呼吸短促(呼吸困难)、慢性咳嗽、肺部感染风险增加、疲劳和运动耐量下降 [2] * 部分患者会进展为纤维化 甚至需要肺移植 [3] * 目前美国和欧洲尚无批准的治疗药物 唯一可用的抢救程序是全肺灌洗 这是一种侵入性操作 需要全身麻醉和住院 使用20-30升生理盐水"冲洗"肺部 [3] 监管与知识产权 * 计划于2025年12月重新提交美国BLA申请 [7] * 假设60天备案审查期并获得优先审评资格 PDUFA日期可能在2026年8月 [7] * 欧盟和英国的MAA将于2026年第一季度提交 潜在批准时间为2027年第一季度 [8] * 在美国拥有孤儿药资格、快速通道资格和突破性疗法资格 [8] * 在欧洲拥有孤儿药资格 在英国拥有创新护照和有前景创新药物资格 [8] * 如果获批 将获得12年监管独占权 同时正在全球申请多项专利 [8] * 与PARI就eFlow雾化器系统拥有独家许可 并有待批的药物-器械组合联合专利申请 [8] 市场机会与商业化 * 定价区间为每年40万至50万美元 公司认为有真正的定价能力 [10] * 美国患者数量估计从2023年的约3,600人大幅增加至约5,500人(增长约50%) [11] * 新的索赔数据分析更加严谨 数据捕获量比之前分析高出约三倍 [11] * 目前有4名市场开发经理在进行确认工作 预计到年底将获得1,000名或更多患者的"视线范围" [12] * 在欧洲和英国(欧盟四国+英国) 总可寻址市场估计超过5,000名患者 [14] * 目前欧洲有62名患者参加了Impala 2开放标签扩展研究 [14] * 超过80%的肺科医生愿意处方Mobrevi 无论疾病严重程度如何 支付方也打算覆盖该药物 [10] 诊断与患者获取 * 公司推出了APAP ClearPath计划 这是一个免费的第三方检测项目 提供干血斑检测和血清检测 [9] * 干血斑检测只需几滴血在卡片上 邮寄到实验室 7天内医生可获得结果 [9] 财务情况 * 公司指导现金流可支持至2027年第一季度 第二季度末资产负债表上有1.46亿美元 [14] * 拥有强大的投资者支持 是一家受到广泛关注的公司 [14] 长期前景 * 病例系列显示5名APAP患者通过单患者通道接受Mobrevi治疗 平均治疗时间超过4年 治疗后无患者需要全肺灌洗 [7] * 公司相信Mobrevi获批后在美国、欧盟、英国以及潜在的亚太地区都有产生持久长期收入的真实潜力 [15]