现金流与财务状况 - Alector拥有超过3亿美元的现金，预计可支持运营至2027年下半年[13] 临床试验与研发进展 - FTD-GRN的关键临床试验数据预计在2025年第四季度中期发布[13] - 阿尔茨海默病的Phase 2临床试验于2025年4月完成入组[13] - Alector Brain Carrier的首次人体临床试验预计在2026年进行[13] - Latozinemab和Nivisnebart在临床试验中显示出PGRN水平增加2到3倍，且总体耐受性良好[50] - INFRONT-2试验中，Latozinemab治疗的FTD-GRN患者PGRN水平恢复至健康对照组的水平[54] - Latozinemab治疗后，FTD-GRN患者的GFAP水平下降，接近无症状FTD-GRN携带者的基线水平[57] - Latozinemab的临床结果显示，年进展速度减少约48%（3.1分变化）[61] - Nivisnebart的Phase 2 PROGRESS-AD研究已于2025年4月完成入组[68] - Nivisnebart的主要终点是CDR-SB在52、64和76周的基线变化[70] - Latozinemab的关键数据预计在2025年第四季度中期发布[65] - Nivisnebart的治疗期为76周，并将在2026年上半年进行独立的中期分析[69] 市场潜力与用户数据 - FTD-GRN在美国和欧盟的患者人数估计为8000至17000人，占FTD的5%至10%[24] - FTD的疾病负担估计是阿尔茨海默病的近两倍[24] - 约30%的FTD-GRN患者被误诊为未特定类型的痴呆[27] 产品与技术创新 - AL037在小鼠大脑中显示出Aβ42水平的显著降低，50 mg/kg剂量下p=0.035[104] - AL037在非人灵长类动物(NHP)中的血清半衰期为106小时，而AL037-Naked为192小时[108] - AL037在NHP的前额叶皮层中达到3.8 nM，较其他脑载体高出约5倍[114] - AL137在NHP的前额叶皮层中达到8.4 nM，较其他脑载体高出约12倍[117] - AL050在NHP血浆中的半衰期比当前的GCase酶替代疗法长约10倍[141] - AL050在NHP血浆中显示出约40倍于当前GCase酶替代疗法(ERT)的酶活性[143] - AL050在NHP大脑中增加GCase活性超过2倍，具体为海马区132%、黑质112%、纹状体63%和额叶124%的增加[153] - AL050在Gba1突变小鼠的肝脏中GlcSph水平减少87%，并且GCase活性在注射24小时后得到恢复[158] - AL050在Gba1突变小鼠的大脑中实现了GlcSph的持久减少，减少幅度约为80%[161] - Alector Brain Carrier (ABC)增强了工程化GCase载体在大脑中的递送，提升幅度为5到19倍[149] 合作与财务协议 - Alector与合作伙伴的协议包括7亿美元的预付款和15亿美元的潜在里程碑付款[73] 未来展望 - Alector正在专注于推动临床项目的进展，预计在2026至2027年间有明确的价值创造催化剂[185] - 预计2027年进行首次人体试验，针对与GBA1基因突变相关的高达100万例帕金森病病例和240万例路易体痴呆病例[167]