业绩总结 - Essential3项目的两项研究均达成主要终点，显示出良好的耐受性，无药物相关的严重不良事件[6] - 该项目的成功标志着特发性震颤领域的首次积极进展，解决了多个重要的临床问题[24] - 公司已向FDA提交了预NDA会议请求，预计在2026年初提交NDA[62] 用户数据 - 美国约有700万人患有特发性震颤，目前尚无特定药物获得批准[8] - 研究1中，ulixacaltamide组199人，安慰剂组233人，主要终点为mADL11在56天的变化[25] - 研究1的基线数据显示，ulixacaltamide组的平均年龄为67.9岁，安慰剂组为68.9岁[33] - 94.5%的ulixacaltamide组患者在过去三年中症状加重，安慰剂组为92.7%[33] 新产品和新技术研发 - ulixacaltamide组在mADL11的变化为-4.3，安慰剂组为-1.7，p值小于0.0001，显示出显著的疗效[35] - 研究1的关键次要终点为mADL11变化的改善率，持续至第84天[30] - ulixacaltamide在各个亚组中均显示出强劲的疗效，特别是在65岁以上的患者中，LSM为2.8（95% CI: 1.5至4.1）[39] 市场扩张和并购 - ULIXACALTAMIDE组在主要终点的维持反应比例为55%，而安慰剂组为33%，p=0.037，优势比为2.7（95%置信区间：1.06-6.92）[47] 负面信息 - 在研究1中，ULIXACALTAMIDE组的参与者中，94.9%报告有任何治疗相关不良事件（TEAE），而安慰剂组为75.6%[60] - 在研究2中，ULIXACALTAMIDE组的参与者中，90.5%报告有任何TEAE[60] - ULIXACALTAMIDE组中，24.5%的参与者出现便秘，而安慰剂组仅为6.84%[61] - ULIXACALTAMIDE组中，24.0%的参与者出现头晕，而安慰剂组为11.5%[61] - 研究1中，ULIXACALTAMIDE组的安全性分析显示，27.0%的参与者因药物相关TEAE导致停药[60] 未来展望 - 公司将在即将举行的医学会议和科学期刊中分享更多数据[62]