业绩总结 - 2025年第三季度总收入为3.99亿美元，同比下降14%[88] - 2025年第三季度产品收入为3.70亿美元，同比下降14%[88] - 2025年第三季度GAAP运营亏损为1.03亿美元，非GAAP运营亏损为3600万美元[88] - 2025年第三季度净亏损为179,947千美元，较2024年同期的净收入33,611千美元下降[96] - 2025年第三季度每股亏损为1.80美元，较2024年同期的每股收益0.35美元下降[96] - 2025年第三季度非GAAP净亏损为12,855千美元，较2024年同期的非GAAP净收入69,898千美元下降[96] - 2025年第三季度GAAP销售、一般及行政费用为91,893千美元，较2024年同期的128,200千美元下降约28.3%[97] - 2025年第三季度研发费用为218,890千美元，较2024年同期的224,483千美元下降约2.7%[95] 用户数据 - 在ESSENCE试验的意向治疗（ITT）人群总计225人，其中安慰剂组77人，治疗组148人[26] - 在接受casimersen治疗的10-18岁患者中，FVC%p下降的减缓为2.63个百分点，P值小于0.01[41] - 在接受golodirsen治疗的患者中，LOA的风险降低了88%[43] - ELEVIDYS在商业设置和临床研究中治疗超过1100名患者[58] 未来展望 - 公司计划在年底前与FDA会面，讨论基于积极风险收益和稳定安全性概况的传统审查路径[14] - 预计2025年和2026年将有多个项目的短期里程碑，包括SRP-1001、SRP-1003和SRP-1005[3] - 预计2025年重组节省将超出目标[87] 新产品和新技术研发 - 公司在ESSENCE确认试验中完成了对AMONDYS和VYONDYS的评估，针对超罕见人群，疾病进展缓慢[12] - ESSENCE试验的主要终点未达到统计显著性，但数据显示出一致的临床有利趋势[15] - 在未受COVID影响的参与者中，4步上升速度（4SA）的后验分析结果有所改善，LS均值差异为0.11步/秒，p值为0.09[27] - 在应用预后评分识别风险人群后，治疗反应显著，LS均值差异为0.186步/秒，p值为0.010，疾病进展减少35%[27] - 4SA速度的结果显示治疗组在96周时的积极趋势[28] 负面信息 - COVID-19疫情对试验产生影响，导致大量错过剂量和参与者身体状况下降[15] - 治疗组与安慰剂组的不良事件（AE）率相当，AE大多为轻度（88.6%）或中度（10.3%）[27] - 2025年第三季度产品净收入为370,043千美元，较2024年同期的429,771千美元下降约13.8%[95] - PMO产品总收入为238,544千美元，较2024年同期的248,787千美元下降约4.99%[98] - Exondys的收入为126,208千美元，较2024年同期的140,718千美元下降约10.36%[98] - Vyondys的收入为32,531千美元，较2024年同期的32,170千美元增长约1.12%[98] - Amondys的收入为79,805千美元，较2024年同期的75,899千美元增长约5.03%[98] - 在截至2025年9月30日的九个月内，PMO产品总收入为706,355千美元，较2024年同期的713,163千美元下降约0.95%[98]