业绩总结 - 2025年迄今为止的总收入为1.83亿美元[46] - 第三季度现金及现金等价物和可市场证券总额为1.06亿美元，截至2025年9月30日[44] - 自2025年9月30日以来，净筹资额为1.87亿美元[46] 用户数据 - Stoke Therapeutics在7个主要市场中，Dravet综合症患者约为38,000人[11] - 目前没有可用于治疗Dravet综合症的疾病修饰药物，57%的患者未能实现超过50%的癫痫发作频率减少[13] 新产品和新技术研发 - zorevunersen在治疗Dravet综合症的临床试验中，患者在接受治疗后的癫痫发作频率中位数变化为-70%[18] - 通过三年的治疗，zorevunersen在癫痫发作频率上实现了显著且持久的减少[17] - Vineland-3评估工具显示，接受zorevunersen治疗的患者在认知和行为方面有持续改善[31] - 目前，zorevunersen的Phase 3试验正在进行中，预计将支持其作为首个疾病修饰疗法的潜力[33] 市场展望 - FDA于2024年12月授予zorevunersen突破性疗法认定，Phase 3临床试验正在进行中[10] - 预计zorevunersen的市场需求强劲，临床医生和照顾者的需求也很高[10] - 预计在2026年下半年完成170名患者的EMPEROR研究招募[42] - 2025年8月首名患者已开始接受治疗，截止2025年10月已有超过20名患者被随机分配[43] - 2025年公司将继续努力提高对Dravet综合症的认知[48] 财务状况 - 公司的现金流预计可持续到2028年中[10] - 预计当前财务状况可支持公司运营至2028年中[46] - 公司正在加强其财务状况，以支持未来的研发和市场推广活动[10] 负面信息 - 在Phase 1/2a研究中，30%的患者经历了与研究药物相关的不良事件[39] - 在OLE研究中，86%的患者出现了脑脊液蛋白升高的情况[39] 其他策略 - 公司正在为FDA多学科会议做准备，以讨论最新数据和潜在的加速监管路径[42]