市场概况 - NMIBC市场预计超过200亿美元[11] - 美国每年新诊断的膀胱癌患者约为85,000人，其中非肌肉浸润性膀胱癌患者约为65,000人[15] - 膀胱癌的管理成本超过65亿美元每年[18] 临床数据与研发进展 - 预计2026年下半年将更新临床数据，并计划在同年下半年提交生物制品许可申请（BLA）[11] - 预计2027年可能推出新疗法[11] - 目前的治疗方法存在长期耐受性差和疗效不足的问题[20] - 该公司正在开发的非病毒基因疗法旨在提供更好的临床效果和使用便利性[11] - 关键点1：在关键的临床试验中，BCG-不响应的高风险NMIBC患者的目标入组人数为125人，已全部入组[49] - 关键点2：在后期协议修订后的数据中，任何时间的完全缓解率（CR Rate）为63%[55] - 关键点3：在6个月的评估中，完全缓解率为62%[58] - 关键点4：在125名患者中，42.4%报告至少有1个治疗相关不良事件（TRAE）[62] - 关键点5：在后协议修订的患者中，63%的患者在任何时间点达到了完全缓解[66] - 关键点6：在6个月的评估中，前协议修订患者的完全缓解率为41%[59] - 关键点7：FDA对统计分析计划（SAP）的审查将影响最终患者数量[53] - 关键点8：在后协议修订的患者中，62%的患者在6个月时达到了完全缓解[58] - 关键点9：在125名患者中，任何级别的TRAE发生率为42.4%[62] - 关键点10：在所有入组患者中，男性占比为80.9%[54] 数据切割与未来展望 - 2024年9月的数据切割显示，ITT人群的CR率为71%（95%置信区间：50-86）[81] - 2025年10月的数据切割显示，ITT人群的CR率为55%（95%置信区间：38-71）[82] - 6个月的CR率仅包括在6个月评估时可评估的患者，或在6个月评估前已发生疾病进展的患者[83] - 2024年9月的数据切割中，CR率在3个月时为67%（95%置信区间：45-83）[81] - 2025年10月的数据切割中，6个月的CR率为41%（95%置信区间：25-59）[82] - 最近10个月的入组率显著偏高，预计在2026年下半年将有12个月的患者评估[85]