业绩总结 - LEGEND研究的关键组已完成125名患者的入组，其中94名为修订后协议患者，占75%[10] - 修订后协议患者的任何时间完全缓解（CR）率为63%[21] - 修订后协议患者在3个月时的CR率为56%，6个月时的CR率为62%[21] - 修订前协议患者的任何时间CR率为55%，3个月和6个月的CR率均为55%和41%[22] - 12个月的患者评估在2026年下半年将显著增加[28] 用户数据 - 修订后协议患者的平均年龄为69.6岁，标准差为10.1[13] - 修订后协议的94名患者中，男性占80.9%，女性占19.1%[13] - 约33%的患者接受了除BCG以外的额外治疗，约42%的患者同时存在CIS和乳头状疾病（Ta/T1）[13] 未来展望 - FDA对统计分析计划（SAP）的审查和协议将影响最终患者数量[12] - 由于入组曲线严重偏斜，长期疗效的洞察将延迟[35] - 目前对长期耐受性数据的了解仅限于在协议修订前招募的患者[35] - Preliminary data suggest positive impact on efficacy post-protocol amendment[35] 新产品和新技术研发 - 6个月时，修订后协议的CR率在竞争性产品中处于趋势范围内[25] - 修订前协议患者的12个月CR率明显低于BCG无反应NMIBC的批准产品[24] 负面信息 - Cohort 1中，125名患者中有53名（42.4%）报告至少1例治疗相关不良事件（TRAE）[30] - 目前BCG无反应的NMIBC患者招募已完成，Cohort 1共招募125名患者[33] - 由于不良事件，只有2名患者（1.6%）经历了剂量中断，1名患者（0.8%）停止治疗[30] 其他新策略和有价值的信息 - Detalimogene的任何级别TRAE发生率为42%，在同类药物中表现最佳[31]