财务数据和关键指标变化 - 第三季度EKTERLY产品销售收入为1370万美元，其中7月录得140万美元[21] - 总运营费用为5970万美元，其中研发费用约1200万美元，销售、一般及行政费用约4650万美元[23] - 毛利率净额处于预期区间的低端，主要由于本季度典型的使用者共付额较低[23] - 通过近期可转换票据融资，公司现金状况足以支撑运营直至实现盈利[23] 各条业务线数据和关键指标变化 - EKTERLY在美国上市不到四个月内收到937份起始表格，代表超过10%的HAE社区患者[15] - 有423名独立处方医生，并且每天新增3至4名新处方医生[16] - 重复处方医生占所有EKTERLY起始表格的75%，表明医生对该产品熟悉度和信任度高[16] - 患者补充处方频率为每3至4周一次，远高于注射类按需疗法平均每年3至4次的补充频率[16][17] - 约一半转用EKTERLY的患者自我报告每月发作次数为2次或以上，属于高疾病负担患者[27] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国市场：产品认知度极高，一线医疗保健提供者认知度为100%，所有目标医疗保健提供者认知度为95%[16] - 德国市场：10月中旬启动上市，并在首日实现商业销售，验证了处方医生热情和产品差异化优势[19] - 英国市场：已获得批准，正与NICE进行定价和报销讨论，为2026年上半年上市做准备[19] - 日本市场：继续向PMDA批准推进，计划在2026年第一季度与合作伙伴Kaken Pharmaceutical共同上市[19] - 澳大利亚近期获得批准，加上已有的美国、英国、欧盟和瑞士授权，产品批准覆盖范围持续扩大[5] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司相信口服按需疗法将广泛取代注射选项，且EKTERLY基于其数据的广度和深度将成为明确的市场领导者[24] - 公司是唯一在临床试验环境中证明其疗法根据现代治疗指南（要求患者考虑治疗所有发作并及早治疗）对HAE发作有效的公司[25] - 近期的关键人员招聘，如首席运营官和首席人力官，旨在增强公司能力，推动其向领先罕见病公司演变[6] - 公司继续评估在不会自行上市的地区扩大准入的最佳策略，预计将在今年年底和2026年初完成更多合作协议[5] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 美国上市初期采用情况稳定且线性，真实世界使用符合预期，对EKTERLY的需求强劲[4] - 随着处方医生获得更多使用经验并听取已转用患者的反馈，他们的信心持续上升[16] - 第四季度尤其是11月和12月假期期间，预计需求可能会受到干扰而放缓[40][53] - 随着采用范围扩大到高负担患者之外，预计补充模式将正常化，与更广泛的HAE社区保持一致，补充频率和数量都会降低[17][29] 其他重要信息 - Confident Kid试验已招募36名儿童，是儿科HAE人群中有史以来规模最大的试验，比原计划提前近一年完成招募[8] - 截至2025年6月6日，26名儿童治疗了65次发作，发作率为每月每名患者0.8次，远高于对该人群发作频率的历史理解[8] - 在Confident长期开放标签扩展试验中，截至10月31日已积累超过2700次使用EKTERLY治疗的发作[11] - 从注射按需治疗转用sebetralstat的患者中，84%的发作被评为满意到非常满意，绝大多数为非常满意或极其满意[12] 问答环节所有的提问和回答 问题: 早期转用EKTERLY的患者类型趋势及937份起始表格的细分情况[27] - 大约一半转用EKTERLY的患者自我报告每月发作次数为2次或以上，属于高负担患者，他们补充频率更高、数量更大[27] - 从产品转换来看，绝大多数患者是从Firazyr和icatibant转来，这与预期一致[30] - 所有起始表格都对应着患者实际转用EKTERLY的处方[32] 问题: 起始表格转化为用药的比例以及付费药与免费药的细分情况[31] - 付费率每周持续增长，医疗例外使用成功，审批率和支付发货时间符合预期[31] - 随着EKTERLY政策开始实施，患者获得准入的路径更加清晰[31] 问题: 高负担患者的补充率和平均剂量数，以及与正常化水平的比较，支付方对数量限制的态度[35][36] - 高负担患者观察到的补充频率约为每月一次或更频繁，远高于基于索赔数据评估的HAE患者平均每3至4个月补充一次的预期[37][38] - 补充时通常一次购买多盒，剂量数远高于预期[39] - 数量限制是当前品牌按需治疗的常态，与EKTERLY遇到的情况一致，但尚未对患者持续获得药物造成障碍，历史上有方法可以克服数量限制[40] 问题: 剩余季度的患者动态需求以及对2026年共识的舒适度[36] - 考虑到假期季节，预计2025年剩余时间的需求可能会受到干扰[40] - 共识估计存在很大范围（超过三倍差距），由于这是新的按需疗法处方，建模具有挑战性，加上公司财年改为日历年，估计值的分散是合理的[41] 问题: 每次发货多盒的现象是否包含患者囤货行为[46] - 无法确切知道，但考虑到患者自我报告的发作率很高，认为存在高使用水平[47] - 随着向更广泛人群扩展，总体使用率将正常化，补充频率和数量会下降，即使发作率不高的患者补充量也高于预期，这可能更表明存在囤货[48] - 治疗指南鼓励患者手头备有治疗2至3次发作的产品，这在美国患者中是常见做法[49] 问题: 起始表格的线性增长是否会持续，何时会减缓，以及德国的定价[52] - 起始表格增长率在前四个月相当稳定，但第四季度假期期间预计会放缓[53] - 随着时间推移，起始表格增长率必然会减缓，但目前没有足够信息判断是在2026年早些时候还是晚些时候[53] - 德国定价目前未披露，处于上市早期，将与德国当局持续谈判和讨论[54] - 英国已获批，正与NICE积极讨论，计划2026年上半年上市，其他欧洲大国计划在2026年底推进[55] 问题: 预计最终尝试EKTERLY的患者数量，以及低负担患者的采用前景，毛利率净额预期范围[59] - 从根本上相信口服疗法将取代注射剂，预计口服药物将随着时间的推移占据主导[60] - 目前已看到各种患者转用，高负担患者约占一半，其余患者发作率分布更广，随着市场深入，转换紧迫性可能降低，但基本面支持患者最终转用[60] - 患者满意度非常高，这将在未来促使那些最初动机不足的患者转用[61][62] - 毛利率净额预计平均在十几到二十出头（百分比）[63] 问题: 初期关注高负担患者是市场自然结果还是策略选择，以及处方是PRN还是有限制[68] - 高负担患者与医生互动最多，疾病未受控制，需求高，同时也是信息最灵通、在批准前积极寻求新疗法的患者，是患者需求和医生意识共同作用的结果[69] - 这使得医生可以在最困难的病例中测试Ecterle，验证临床试验结果在真实世界的表现，从而增加医生信心[70] - 处方通常按PRN（按需）开具，这为患者根据需要补充提供了灵活性，与其他按需治疗的历史做法一致[70] 问题: 报告季度1370万美元收入中库存占比以及季度末库存是否达到稳定状态[71] - 上市第一个月专科药房有库存建设，特别是随着上市势头增强增加了更多网点，认为专科药房合作伙伴在有预期需求的情况下进行有纪律的建设，库存尚未稳定，将继续在预期需求前建立[71] 问题: 保险谈判进展以及支付方在明年上半年上线的节奏[73] - 上市前预计需要大约六个月来推动需求并让支付方评估Ecterle和制定政策，目前正持续利用医疗例外获得准入，同时也看到一些区域和国家支付方制定了基本有利的Ecterly政策[73] - 计划在今年年底和明年年初与一些较大的支付方和PBM结束讨论，目标是在2026年初制定政策[73] 问题: 近期几个季度收入轨迹的展望[75] - 由于是按需疗法，且正值假期，很难准确评论收入轨迹，预计初始填充将继续到来，随着采用扩大，患者平均疾病负担将下降，这将影响初始填充量和补充率[75]