公司概况与核心业务 * 博生吉是一家专注于细胞治疗领域的公司 已形成集团化架构 涵盖上游研发和产业化团队 并设有负责大健康的子公司 全职员工约120人[3] * 公司在细胞治疗领域进行全链条布局 拥有从上游研发到质粒病毒、细胞工艺开发的独立制备和工艺开发能力[3] * 公司拥有五大技术平台 包括CD7 CAR-T平台 In vivo CAR-T平台 NKCE平台 通用型CAR-T细胞平台以及PD-1激动剂平台[3] * 公司已获得85项专利 其中超过三分之一为PCT专利 并拥有四款注册临床批件 获得美国欧盟孤儿药认定及国家药监局突破性疗法资格认定[2][3] 核心产品CD7 CAR-T的研发进展与优势 * CD7 CAR-T产品针对预后极差的T细胞恶性肿瘤 如T淋巴母细胞白血病和T淋巴母细胞淋巴瘤 填补了该领域缺乏有效治疗手段的空白[2][5] * 一期临床试验入组21例难治复发患者 产品显示出良好安全性 无剂量依赖毒性 CRS发生率偏低 高级别CRS仅有3例三级 无四级以上CRS 神经毒性发生率更低[9] * 有效性方面 总缓解率高达85% 完全缓解率为70% 有4例患者维持完全缓解超过两年 打破世界纪录 高达95%的患者达到MRD阴性的完全缓解状态[9] * 公司通过全自动工艺优化 解决了CD7 CAR-T制备中的自相残杀、肿瘤T细胞污染和临床风险等关键挑战 显著降低了成本[2][8] * 与全球另一家有注册临床数据的竞争对手相比 博生吉的RP2D剂量更低 预处理方案更温和 且在MRD阴性的完全缓解率等疗效数据上优势明显[11] 未来发展规划与商业化策略 * 公司计划在一年内完成CD7 CAR-T关键临床二期试验入组 并于2027年第一季度递交pre-NDA申请[4][27] * 该产品适应症可扩展至NKT淋巴瘤、外周T淋巴瘤、血管免疫母细胞淋巴瘤以及急性髓系白血病等多种疾病[14][27] * 在中国市场 公司计划通过大幅度折扣定价及创新支付体系 初步定价不低于80万元 希望病人自费部分不超过30万元 目标患者约为每年1万名[37] * 公司积极探索国际合作与出海机会 包括直接申请美国二期IND 利用中国数据在巴西申请上市等 预计2026年提交美国二期IND申报[4][35] In Vivo CAR-T技术平台与研发进展 * 博生吉认为In vivo CAR-T技术是细胞治疗的潜在颠覆者 能大幅降低成本和提高患者可及性[15] * 公司选择慢病毒而非LNP mRNA作为In vivo CAR-T载体 因为慢病毒能更有效地传染T细胞 且无需提前活化T细胞 避免了严重副作用风险[16][17] * 公司通过基因工程改造慢病毒包膜蛋白 使其只能传染T细胞或NK细胞 提高了特异性和安全性 避免了非特异性激活T细胞带来的严重CRS副作用[2][18][25] * Inveo CAT已完成首例患者给药 初步结果显示副作用温和 无急性炎症反应 预计明年上半年获得20例左右患者数据[36] * 公司针对自身免疫病开发了多款产品 包括单靶点和双特异in vivo CAR 其中双特异结构结合了CD19纳米抗体与PD-1纳米抗体激动剂[21][24] 行业挑战与公司应对 * 中国CAR-T领域面临制备难度、商业化痛点及规模化生产挑战 博生吉通过引入全自动工艺成为国内首家以此获得注册临床批件的公司[8] * 公司解决了CD7 CAR-T制备中的三大关键挑战 通过创新方法避免基因编辑的染色体稳定性问题 并利用全自动分选方案确保产品无肿瘤T细胞污染[8] * 在一期临床试验中 公司克服了新冠疫情带来的入组与随访困难 并最终由自身团队负责临床运营以提升效率[39] * 对于自体CAR-T与In vivo CAR-T的关系 公司认为针对T细胞恶性肿瘤的CD7 CAR-T具有不可替代性 In vivo CAR-T在该领域面临极大挑战[6][7] 战略合作与投资布局 * 安科生物领投博生吉B轮融资 以3000万自有资金进行初步投资 博生吉估值为17.4亿元人民币[28] * 双方签署战略代理协议 安科生物将代理P3-17产品在中国大陆地区的商业化权益 并探讨未来国际化合作[4][29] * 安科生物采取"两条腿走路"的创新药研发策略 坚持自主研发与引进合作相结合 布局单抗、双抗、ADC、CAR-T和TCR等多种创新药物[30] * 安科生物通过投资参股博生吉等创新药公司 在前沿领域进行战略布局 以提升市场竞争力和公司市值[33]