公司概况 * 公司为Fate Therapeutics (NasdaqGM:FATE) 是一家生物技术公司 专注于开发诱导多能干细胞(iPSC)衍生的细胞疗法 用于治疗免疫疾病和肿瘤学[1] 技术与平台优势 * iPSC具有两大独特属性 一是无限增殖能力 可以从单个细胞扩增至1亿个细胞 建立主细胞库 二是可分化为体内任何细胞类型[3] * 基于iPSC平台可以制造一致、均一的细胞产品 实现“即用型”(off-the-shelf)概念 与自体或供体来源的异体CAR-T相比 产品异质性低 且能大幅降低生产成本[4][5] * 主细胞库是经过CRISPR工程改造、经过反复测试验证的单克隆细胞库 每次都能生产出相同的药物产品 确保了产品的一致性[15] * 当前生产规模下 公司每年可生产约5万剂药物 成本约为每剂3000美元 生产具有模块化特点 易于扩大规模[15][16] * 即用型特性带来了极高的可及性 患者入组即可接受治疗 药物产品已预先备好 可在全球范围内分发和治疗患者[16] 核心产品管线与数据 FT819 (CD19 CAR iT细胞疗法) * 最初针对侵袭性弥漫性大B细胞淋巴瘤(DLBCL)开发 在CAR-T初治患者中观察到约40%的完全缓解率 安全性良好 但持久性不足[10] * 现已转向自身免疫疾病领域 特别是在系统性红斑狼疮(SLE)中显示出巨大潜力 安全性是关键优势 且所需清除的细胞数量远低于侵袭性DLBCL[11] * 在狼疮患者中观察到显著疗效 包括显著的红斑评分下降、医生整体评估改善、FASD评分改善 以及在狼疮肾炎(占SLE患者的50%)患者中UPCR显著改善[12] * 公司将其称为“随时待命”(ready when you are)的CAR-T产品 在狼疮领域充分展现了平台优势[12] * 公司计划在2026年启动针对狼疮肾炎和肾外狼疮的关键注册研究[20] * 除了SLE 公司还在治疗其他自身免疫疾病 如肌炎、系统性硬化症和血管炎 并考虑探索类风湿关节炎和1型糖尿病[20] FT839 (下一代CAR iT细胞疗法) * 针对更复杂的疾病设计 例如具有异常T细胞成分的疾病[21] * 除了靶向CD19 还靶向CD38 以更广泛地清除促进疾病的“坏细胞” 并加入了其他编辑以确保产品无需预处理即可起效 并能更好地向炎症部位迁移[22][23] FT836 (靶向MICA/MICB的CAR-T细胞疗法 用于肿瘤学) * 靶向应激抗原MICA和MICB 这种抗原持续存在于细胞上 公司通过独特方式设计CAR 使其靶向抗原不易脱落的部分 从而可能清除所有表达该抗原的癌细胞[30] * 这是一种经过9点编辑的CAR-T细胞 研究用新药申请(IND)已获批 首位患者已给药 初步结果预计在明年上半年公布[31] * 该疗法计划在不进行预处理的情况下给予患者[32] FT825 (HER2 CAR iT细胞疗法 与Ono合作开发) * 在先前接受过多种抗HER2治疗的患者中 寻找肿瘤广泛表达HER2的患者面临挑战 导致入组困难[33] * 公司已加入患者富集标准 要求治疗前活检确认HER2表达 这虽然减缓了入组速度 但有助于聚焦正确的患者群体[33] 临床开发与商业化策略 * 在SLE的临床开发中 初期仅有两个临床站点 但在18个月内 随着首批5名患者数据的公布 以及业界对自体CAR-T在自身免疫疾病中挑战的认识加深 站点数量已增加至近14个 患者入组速度加快[18][19] * 公司致力于减少预处理强度和住院时间 在FT819的方案A中 提供了三种预处理选择 医生和患者普遍选择强度更轻的方案(单剂量环磷酰胺或苯达莫司汀) 这有助于扩大治疗可及性[24][25] * 公司目标是进一步实现无需住院 在门诊完成当日输注[26] 财务状况与展望 * 公司截至第三季度末拥有约2.26亿美元现金[35] * 通过精确的成本节约措施和聚焦重点疾病 公司将现金跑道从原计划的2026年底延长至2027年底[35] * 充足的现金将支持FT819的关键研究推进 以及其他产品管线(如FT836和FT839)在肿瘤和自身免疫领域的开发[35] * 公司对2026年及未来的多个拐点充满期待[35]