业绩总结 - 公司在过去18个月内实现了5亿美元的总现金流入，并达成了4个里程碑[8][9] - 当前的研究药物在12个月治疗后产生约17-29%的息肉负担减少[106] 用户数据 - 在美国和欧洲有超过50,000名FAP患者，且目前没有批准的药物治疗[6] - 分析了超过1,000名美国FAP患者和250,000份医生记录，以评估疾病进展和治疗模式[26] - 75%的患者有重大与FAP相关的手术记录，且每年每位患者至少需进行5次息肉切除[50] - 87%的未治疗FAP患者在自然历史分析中显示息肉负担增加，10%保持稳定，3%显示轻微减少[98] - 自然历史数据显示，20%的患者在年度内镜检查之间Spigelman分期增加，未观察到分期减少[100] - 97%的55名患者在基线内镜检查后息肉负担增加或保持稳定[95] 新产品和新技术研发 - REC-4881在大多数患者中经过12周治疗后实现了显著的息肉负担减少[6] - REC-4881可能填补FAP领域的重大未满足需求，因目前没有批准的药物治疗[40] - REC-4881在临床试验中显示出对多发性腺瘤的显著疗效，12名有效评估患者中，75%患者在第13周显示出多发性腺瘤负担的减少[83] - 在第13周，REC-4881治疗组的多发性腺瘤负担中位数减少43%，平均减少32%[83] - 在第25周，82%的患者在停药后仍然显示出多发性腺瘤负担的减少[88] - REC-4881的半衰期为48-60小时，剂量方案为每日4毫克[61] 安全性和不良事件 - REC-4881的安全性数据表明，最常见的不良事件与MEK1/2类药物的效果一致，且大多数为1级和2级，3级不良事件发生率低，无4级或5级不良事件[6] - 94.7%的患者经历了与研究药物相关的任何不良事件[74] - 94.7%的患者在接受4毫克剂量的REC-4881治疗期间经历了与研究药物相关的任何不良事件[74] 未来展望 - 公司计划在2026年上半年与FDA沟通，定义潜在的注册路径[6] - 通过ClinTech平台和学术合作伙伴进行的大规模真实世界证据分析，旨在为TUPELO项目提供背景信息[29]