业绩总结 - 预计2026年RYTELO净产品收入在2.2亿至2.4亿美元之间[6] - 2026年总运营费用预计在2.3亿至2.4亿美元之间[6] - 2024年RYTELO净产品收入预计为7700万美元[41] - 2025年预计为1.36亿美元[41] 用户数据 - RYTELO在治疗低风险骨髓增生异常综合症（LR-MDS）患者中，≥8周红细胞输血独立性（RBC-TI）达39.8%[18] - 90%的LR-MDS患者会出现症状性贫血[7] - 51%的LR-MDS患者在诊断后六个月内会变得依赖输血[7] - 75%的LR-MDS患者为RS-患者，缺乏有效的治疗选择[7] 新产品和新技术研发 - RYTELO的中位反应持续时间为51.6周，而安慰剂组为13.3周[20] - RYTELO在二线治疗中被列为RS+和RS的类别1治疗选项[18] - RYTELO在一线治疗中被列为RS+和RS的类别2A治疗选项[18] - 在IMerge试验中，患者的突变负担减少，细胞遗传学改善，与RYTELO的临床反应相关[25] - 80%的细胞减少症在2至4周内恢复，且没有增加临床后果[32] 市场扩张和并购 - 预计2026年将扩大RYTELO在复发/难治性骨髓纤维化（R/R MF）中的应用，前提是IMpactMF三期试验成功[6] - 预计到2028年，约有10,000名美国JAK抑制剂耐药的骨髓纤维化患者可接受RYTELO治疗[36] - RYTELO在美国和欧盟的独占权预计到2037年和2038年[43] 未来展望 - IMpactMF试验的主要终点为总生存期，预计2026年下半年进行中期分析[38] - NCCN指南推荐imetelstat作为首选的二线治疗选项，适用于ESA无效的患者[50] - 1线治疗中，imetelstat为RS+和RS- ESA不合格患者的2A类治疗选项[51] - 2线治疗中，imetelstat为RS+和RS- ESA合格患者的1类治疗选项，RS+ ESA不合格患者的2A类治疗选项[51] 负面信息 - 免疫抑制治疗（IST）对某些患者的反应概率较低[52] - NCCN指南不对其内容的使用或应用提供任何形式的担保[52]