业绩总结 - Attruby在2025年第四季度的净产品收入为1.46亿美元[16] - BridgeBio截至2025年12月31日的现金、现金等价物和可市场证券总额为5.875亿美元[141] - 2025年第四季度的现金消耗相较于2025年第三季度有所下降，主要得益于收入增长和运营杠杆改善[143] 用户数据 - Attruby在美国的独特处方数量为6,629，开处方的医疗保健专业人员数量为1,632[19] - Encaleret在2023年10月以来已识别出超过1,700名独特患者，显示出ADH1诊断的快速增长[138] 市场份额 - Attruby的NBRx市场份额估计超过25%[19] - Attruby在未来竞争市场的份额预计在30-40%+之间[91] - Infigratinib预计可捕获超过50%的治疗市场份额，主要得益于其口服给药的优势[92] 临床研究与新产品 - Attruby在治疗ATTR-CM患者中，治疗一个月后心血管事件的累积频率减少了42%[22] - Attruby在30个月内显著降低心血管死亡率或复发性心血管住院的风险，降低幅度为49%[23] - BBP-418在LGMD2I/R9的临床试验中取得积极的阶段三中期结果[40] - 在BBP-418的临床试验中，3个月内糖基化αDG增加1.8倍，12个月内CK减少82%[46] - BBP-418在所有预设终点上均显示出显著的临床改善，且安全性良好[45] - BBP-418治疗组在12个月时相较于安慰剂在NSAD上获得了2.6分的显著临床益处，p值为0.0001[51] - Encaleret在24周时的主要终点达成率为76%，与常规治疗相比，差异为71%（95% CI: 58%, 84%），p值<0.0001[64] - 在Encaleret组中，91%的参与者在24周时的iPTH水平达到了参考范围的下限以上[64] - BBP-812在尿液NAA水平上显示出剂量依赖性降低，FDA对其作为加速批准的替代终点持开放态度[100] - PORT-77在Phase 2a试验中显示出高剂量下的PPIX减少率达到75%[126] - PORT-77在Phase 1和Phase 2a试验中未发现严重不良事件，安全性良好[133] - Infigratinib在儿童（3-18岁）中显示出年化身高速度的显著改善，达到+1.5 cm/年[92] - PORT-77的半衰期为10-21小时，具有良好的药代动力学特性[121] 未来展望 - FDA建议将NDA定向于传统和全面批准，预计将在2026年上半年提交[54] - Encaleret预计将在2026年夏季启动针对慢性HP的第三阶段RECLAIM-HP试验[138] - 预计ADH1在美国的患病人数为12,000人，其中约73%为有症状患者[58] - BBP-812显示出剂量依赖性尿液NAA减少和运动功能改善的额外数据，预计在2027年有潜在的BLA申请路径[138] - 2026年下半年，Encaleret和BBP-418预计将获得FDA批准并推出产品[144] 负面信息 - Canavan病在美国和欧盟的患者约为1,000人，且超过25%的患者在10岁之前死亡[95]