业绩总结 - 2025年第四季度净产品收入为3.7亿美元，全年总净产品收入为18.6亿美元[12] - ELEVIDYS在2025年第四季度的净产品收入为1.1亿美元，全年总净产品收入为8.99亿美元[12] - PMO在2025年第四季度的净产品收入为2.59亿美元，全年总净产品收入为9.66亿美元[12] - 公司在2025年12月31日的现金及投资总额为9.54亿美元[11] - 公司在全球范围内已成功治疗超过1,800名患者，涵盖各个年龄段[38] - PMO疗法的依从率超过90%[43] 未来展望 - 预计2026年将与FDA会面，讨论casimersen和golodirsen的传统批准路径[2] - 公司预计到2025年基本业务现金流将为正（不包括Arrowhead交易和里程碑付款）[66] - 预计到2026年将有多个价值创造的里程碑[67] - SRP-1005亨廷顿病项目将在2026年上半年开始给药[71] - ELEVIDYS杜氏肌营养不良症的主要终点数据收集将在2026年下半年完成[69] - EXONDYS 51杜氏肌营养不良症的MIS51ON数据将在2026年底公布[69] - SRP-1001和SRP-1003的初步数据将在2026年第一季度发布[71] - 公司在2026年将进行FDA会议，讨论VYONDYS 53和AMONDYS 45的全数据ESSENCE研究[69] 新产品和技术研发 - EMBARK Part 2在关键终点上达成统计学显著性，NSAA总分在基线到第二年期间提高了7.5分[22] - 公司在未来的siRNA管线中，预临床数据支持其专有科学平台的潜在差异化[6] - 公司通过单价注射（SC）实现了对深脑的更好药物输送[64] 财务状况 - 公司已优化资产负债表，重新融资的可转换债务消除了流动性担忧[66] - 公司拥有未提取的6亿美元循环信贷额度，提供了灵活性和选择权[66] 用户数据 - 约80%的可接触的行走型杜氏肌营养不良症患者尚未接受ELEVIDYS治疗[5]