业绩总结 - 截至2025年12月31日，公司现金余额为12.5亿美元，其中包括来自Orbital收购的2.551亿美元收益[16] - 预计到2025年12月31日，现金及现金等价物将达到12.5亿美元[60] - 预计运营资金可持续到2029年，计划通过risto-cel的推出和BEAM-302的关键开发计划执行来获得资金[16] 临床数据与研发进展 - BEAM-302的初步临床数据显示，治疗后28天总AAT水平平均为12.4µM，Z-AAT减少78%[24] - BEAM-302的目标是通过单次治疗解决AATD的全病症表现，恢复生理控制的AAT水平[22] - FDA已就BEAM-302的加速审批路径达成一致，预计将招募约50名额外患者进行扩展试验[27] - BEAM-302的临床试验已在美国开放，至今已有超过25名患者参与[25] - 预计2026年将报告BEAM-301的初步临床数据[31] - 计划在2026年第一季度更新BEAM-302的第1/2阶段数据[60] - 计划在2026年第一季度完成BEAM-103健康志愿者研究[60] 市场机会与产品计划 - 目前在美国有超过100,000名个体受到严重AATD影响，现有治疗选择有限[20] - 美国潜在的合适镰状细胞病(SCD)患者人群约为10万人，约占100%[47] - risto-cel在重症镰状细胞病(SCD)的临床数据表明，HbF水平超过60%，HbS水平低于40%[37] - 计划在2026年底之前提交risto-cel的BLA申请[45] - 计划在2026年上半年披露下一个肝脏靶向基因疾病项目[60] - 通过优化交付，扩大对所有SCD患者的治愈疗法[46] - 预计在2026年实现可预测性的力量[56] 融资与合作 - 计划在2025年完成5亿美元融资，延长资金使用期限至2029年[17] - 合作伙伴关系已带来超过9亿美元的非稀释性融资和超过10亿美元的潜在里程碑[55]