现金流与财务状况 - Mereo BioPharma在2025年12月31日的现金及现金等价物约为4100万美元，预计现金流可持续到2027年中[8] 临床试验与研发进展 - Setrusumab针对成骨不全症的III期临床试验结果预计将在2025年底报告，合作伙伴为Ultragenyx[8] - Alvelestat针对α-1抗胰蛋白酶缺乏相关肺病的III期临床试验正在进行中，主要终点已达成原则性协议[8] - Setrusumab在临床试验中显示出骨密度显著增加，且与安慰剂相比具有统计学意义（P<0.0001）[16] - Setrusumab组的脊椎骨密度（BMD）改善显著，p值为0.0116，表明治疗效果显著[37] - 预计在2026年进行的Phase 3注册试验将包括约220名患者，持续18个月[40] - Vantictumab在ADO2小鼠模型中显示出显著的骨密度改善，表明其在治疗稀有骨病方面的潜力[52] 患者数据与市场潜力 - 成骨不全症患者在美国和欧洲约有6万人，且目前没有FDA或EMA批准的治疗方案[9] - Alvelestat在北美的重度缺乏患者估计约为5万人，欧洲约为6万人[9] 治疗效果与安全性 - Setrusumab治疗组的总骨折数为102例，IV-BP治疗组为132例，显示出Setrusumab的骨折发生率降低[28] - Setrusumab组的脊椎骨折数为19例，而IV-BP组为46例，显示出Setrusumab在脊椎骨折方面的显著优势[31] - Setrusumab在脊椎骨折方面的减少率为59%，尽管在Setrusumab组中有65%的患者为更严重的III/IV型[31] - Setrusumab组的平均骨折数为1.87，而IV-BP组为2.6，显示出Setrusumab的骨折发生率较低[28] - 没有发现新的安全性问题，所有不良事件与预期的安全性特征一致[35] - Setrusumab组的疼痛改善显著，儿童和青少年群体的疼痛评分（PGIS OI）p值为0.017[37] - Setrusumab组在日常活动能力方面的改善，p值为0.036，显示出治疗的有效性[37] 管理团队与企业发展 - Mereo BioPharma的管理团队在企业发展方面具有良好的业绩记录[8]