业绩总结 - Bezuclastinib在GIST患者的2线治疗中实现了50%的进展或死亡风险降低，16.5个月的中位无进展生存期(mPFS)[14] - Bezuclastinib在非高级系统性肥大细胞增生症(NonAdvSM)患者中，24周时TSS平均变化为-24.3分，91%的患者实现纯病理反应(PPR)[20][21] - Bezuclastinib在高级系统性肥大细胞增生症(AdvSM)患者中，57%的客观反应率(ORR)和80%的PPR[23] 未来展望 - 预计2025年底现金余额约为9亿美元，资金可持续到2028年[7] - Bezuclastinib的NDA提交时间为2025年12月，预计2026年上半年提交APEX NDA[7][27] - 预计2026年将启动针对1线GIST的临床试验，目标招募约40名患者[27] 新产品和新技术研发 - CGT1263在多种KRAS细胞系中显示出pM/nM级别的pERK抑制[38] - CGT1815在20和30 mg/kg BID PO剂量水平下的肿瘤生长抑制率超过90%[38] - CGT1145对JAK2 JH2域的结合具有亚纳摩尔级别的效能，且对JAK1 JH2、JAK1/2/3 JH1和TYK2酶的选择性超过100倍[40] 市场扩张和并购 - Bezuclastinib的全球市场机会超过40亿美元，且在系统性肥大细胞增生症(SM)管理中显示出40%的TKI使用增长[25] - Bezuclastinib的全球市场机会总计超过80亿美元，预计知识产权保护将持续到2046年[9][10] - 预计到2028年，约9亿美元将用于支持美国商业启动[42] 其他新策略和有价值的信息 - SUMMIT和APEX试验结果将Bezuclastinib定位为SM患者的最佳选择[26] - Bezuclastinib的安全性良好，未观察到与现有标准治疗sunitinib相比的独特风险[16] - 将为CGT1815和CGT1145提交IND申请[42] - 将建立强大的美国商业团队以支持bezuclastinib的推出[42] - 计划在2026年4月提交PEAK NDA[42] - 计划在2026年上半年在主要医学会议上展示三项关键试验的详细更新结果[42]