业绩总结 - 截至2025年12月31日，PALSONIFY的初步和未经审计的净产品收入约为500万美元[14] - 截至2026年1月8日，公司现金、现金等价物和投资总额约为14亿美元[8] 用户数据 - PALSONIFY在美国的患者数量为36,000人，预计在欧洲的患者数量尚未提供[10] - 针对类癌综合症的患者数量在美国为18,000至34,000人，且这些患者通常接受每月一次的SRL注射[25] - Atumelnant针对成人先天性肾上腺增生（CAH）的患者数量约为12,000人，针对儿童的患者数量约为5,000人[10] - CRN09682针对神经内分泌肿瘤（NETs）的患者数量在11,000至21,000人之间[10] - PALSONIFY的处方医生数量超过125名，且在社区和PTC的处方设置中各占约50%[14] - 约50%的新开处方瓶获得了报销，且大多数先前授权的持续时间为12个月[14] 新产品和新技术研发 - Atumelnant是唯一正在临床测试的每日一次口服MC2R拮抗剂，旨在改善CAH患者的激素水平[30] - 在所有剂量组中，平均早晨血清A4水平在基线时的减少幅度显著，最高可达80%[35] - 在Cohort 4中，早晨服用atumelnant的方式对A4的降低没有明显影响[37] - 目前已有超过200名参与者在临床开发项目中接受atumelnant治疗[50] - Atumelnant在Cohort 4中，7名患者的GC剂量降低至生理水平时，A4水平仍保持稳定[56] - Atumelnant的治疗在儿童试验中预计将在2026年上半年启动[56] - 目前在OLE研究中，7名参与者的治疗暴露时间超过20周，其中1名参与者超过40周[49] - Atumelnant显示出良好的耐受性，没有报告严重不良事件和治疗相关的严重不良事件[43] 未来展望 - 预计在2030年，公司的愿景是成为领先的内分泌学业务，拥有2个上市产品和7个以上的临床管道候选药物[64] - 目前在OLE研究中，累计CAH患者的总暴露时间已接近6.5年，且未报告严重不良事件[48] - 在类癌综合症的临床试验中，经过一年治疗后，初步评估的无进展生存率为74%[26]