市场机会与产品开发 - KRRO-121针对高氨血症的市场机会预计为15亿美元，针对肝性脑病的市场机会超过20亿美元[37] - KRRO-121的监管申请预计在2026年下半年提交，AATD构建的开发候选预计在2026年上半年提交[55] - KRRO-121在临床前研究中显示出超过90%的SERPINA1转录本编辑率[43] - KRRO-121的目标是通过肝脏特异性GalNAc递送生成稳定的蛋白变体，以增强氨的清除能力[36] - 预计2026年将更新KRRO-121及其他资产的进展，现金流预计可持续到2027年下半年[14] - 2026年KRRO-121的临床试验将针对4,200名美国患者和5,100名欧盟及英国患者[37] - 通过RNA编辑，Korro能够修复致病变体，针对AATD的开发候选预计在2026年上半年进入临床阶段[26] - 预计KRRO-121将在多个适应症中产生显著影响，满足大规模未满足的医疗需求[39] 财务与现金流 - Korro的现金流预计可支持多个里程碑的实现，确保公司在2026年及以后创造价值[55] - Korro的RNA编辑技术在小鼠模型中显示出20%的编辑率足以恢复肝功能并减少体重[47]