治疗效果 - ELEVIDYS治疗的患者在治疗三年后，NSAA评分显著高于基线，显示出疾病进展的显著减缓，统计学上显著的73%疾病进展减缓（TTR）和70%疾病进展减缓（10MWR）[8] - ELEVIDYS治疗组在两年内的MRI肌肉脂肪分数（FF）稳定，低于对照组的值，表明治疗效果持续[34] - ELEVIDYS治疗组的左心室射血分数在治疗一年和两年后分别为65.25%和61.73%，保持在正常范围内[35] - 在外部对照组中，ELEVIDYS治疗组的NSAA总评分显著更高，p值为0.0002，显示出治疗的有效性[43] - EMBARK研究的主要终点是从基线到52周的NSAA总评分变化，显示出治疗的有效性[27] - ELEVIDYS治疗组在第三年与对照组的功能差距从第二年的2.88分扩大至4.39分[46] - ELEVIDYS治疗患者在TTR（起立时间）方面表现出显著的73%疾病进展减缓，p值小于0.0001[47] - ELEVIDYS治疗组在第三年与对照组的起立时间差距从第二年的2.06秒增加至6.05秒[49] - ELEVIDYS治疗患者在10MWR（10米步行跑）方面表现出显著的70%疾病进展减缓，p值为0.0039[50] - 治疗组患者的10MWR时间从基线下降1.16秒，而对照组下降3.86秒，降幅超过三倍[52] 安全性与长期跟踪 - 三年内，接受ELEVIDYS治疗的患者中，任何严重不良事件（SAEs）数量从第一年的14例减少至第三年的4例[53] - ELEVIDYS的安全性特征与已知的药物风险一致，未观察到新的安全信号[54] - EMBARK研究的长期结果显示，ELEVIDYS治疗患者在功能上显著优于对照组[55] - ELEVIDYS治疗患者在三年后仍保持在基线之上，显示出持续的功能益处[55] - ELEVIDYS治疗组在三年后仍有52名患者参与评估，显示出长期跟踪的严谨性[42] 临床试验特征 - EMBARK研究的参与者年龄范围为2至24岁，体重从12公斤到接近90公斤，显示出临床试验的广泛性[23] - EMBARK研究的基线特征显示ELEVIDYS组和外部对照组在年龄、NSAA、起立时间等方面基本平衡[41] - EMBARK研究的外部对照组包括多个临床试验的对照数据，确保了分析的可靠性[39]