公司概况与核心资产 * 公司为Savara，是一家专注于孤儿罕见肺部疾病的单一资产罕见病公司[3] * 核心资产为处于后期研发阶段的MOLBREEVI，用于治疗自身免疫性肺泡蛋白沉积症[3] 监管审批进展 * 公司已于2025年12月底重新提交了生物制品许可申请，并预计在未来几周内收到FDA关于申请是否被接收和立案的回复[3] * 公司对BLA被接收和立案充满信心[3] * 鉴于MOLBREEVI拥有突破性疗法认定，公司预计其将获得优先审评资格，这将使PDUFA日期落在8月左右[4] * 公司计划在2026年第一季度末前完成向欧洲和英国提交上市许可申请，目前进展顺利[4] 生产制造问题 * 2025年5月，公司因生产过程中的数据问题收到了FDA的拒绝提交函[6] * 公司与FDA召开A类会议后，决定将主要原料药生产商更换为富士胶片，并就该转移的分析可比性方案与FDA达成一致[6] * 2025年12月重新提交的BLA已将富士胶片列为主要原料药生产商[6] * 公司对与富士胶片合作推进BLA充满信心，但无法预测审评过程中是否会有批准前检查[8] 临床试验数据与终点 * 三期IMPALA-2研究数据已发表在《新英格兰医学杂志》上[9] * 主要终点为24周时的一氧化碳弥散量，结果具有统计学显著性[10] * 关键次要终点包括48周时的一氧化碳弥散量，以证明疗效的持久性，以及圣乔治呼吸问卷总分和活动评分、运动平板试验[10] * 一氧化碳弥散量被选为主要终点的原因包括：临床研究充分、用于诊断和监测疾病、可衡量表面活性物质负荷的影响、对GM-CSF治疗反应灵敏、易于操作且可重复性好[11][12] * 圣乔治呼吸问卷虽未在自身免疫性肺泡蛋白沉积症中得到验证，但在慢性阻塞性肺病等相近肺部疾病中已验证，其最小临床重要差异值为4分，而公司在研究中观察到的改善达到了这一阈值[14][15] 市场潜力与患者识别 * 基于2025年的理赔数据库分析，美国确诊的自身免疫性肺泡蛋白沉积症患者约为5500人[18] * 公司已实现“视线内”患者达到1000人的目标，约占美国市场的20%[18] * “视线内”指通过分析理赔数据，确认患者所在医疗机构及主治医生，并核实患者是否仍在积极接受管理[18] * 市场相对集中，前500家医疗机构覆盖了约三分之二的市场[19] * 流行病学文献显示，该病诊断患病率约为每百万人6-7例至20多例，公司估算的美国5500例患者对应每百万人15-16例，处于该范围中段，公司认为这是市场底数，实际天花板可能更高[27] 商业化准备与策略 * 公司已与PANTHERx签订合作协议，将其作为唯一的专业药房合作伙伴[21] * 已开展针对医生的疾病认知活动数年，并在过去一年左右启动了针对患者的疾病认知活动[24] * 推出了APAP ClearPath检测项目，最初为抽血检测，最新为干血斑检测，7天内可出结果[24] * 通过检测项目，公司已识别出新诊断的自身免疫性肺泡蛋白沉积症患者，并正在将ILD诊所试点项目扩展到全国更多站点[25] * 公司预计在获批后会出现一批“孤儿药患者潮”，但未具体定义其规模[30] * 公司计划在第二季度组建完整的现场团队，在潜在获批前数月开始提升认知度[31] 定价与支付 * 公司已将定价范围从先前确定的每年每患者30万至50万美元，收窄至40万至50万美元[32] * 公司认为在此价格区间内，支付方不太担心预算影响，也愿意在典型的事先授权标准下予以覆盖[32] 国际拓展计划 * 公司计划在欧洲和英国独立进行商业化，团队经验丰富，且基于诊断患病率，市场机会与美国相似[33] * 公司资本充足，足以支持在欧洲和英国独立运营多年[33] * 对于日本市场，策略尚未确定，仍在观望[35] 近期催化剂与财务状况 * 预计2026年1月底前将收到FDA关于BLA是否被接收的回复[37] * 若获得优先审评，主要催化剂将是8月左右的PDUFA日期[38] * 公司最新财报显示资产负债表上有2.64亿美元[39] * 公司与RTW签订了一项基于FDA批准生效的7500万美元特许权付款协议[39] * 公司近期重组了与Hercules的债务融资，在FDA批准后，可选择提取高达7500万美元的贷款，因此获批后至少可获得7500万美元，最多可获得1.5亿美元的非稀释性增量资本[39]