涉及的行业与公司 行业 * siRNA药物行业（核酸疗法）[1] 公司 * 海外公司：Alnylam、Arrowhead、Dicerna[1] * 国内公司：舶望、圣因、瑞博、前沿、恒瑞医药、必贝特、前沿生物、悦康药业、阳光诺和、福元医药、瑞博生物、石药集团、中国生物制药、靖因药业[2][3] * 合作方/跨国药企：诺华、罗氏、Madrigal、GSK[2] 核心观点与论据 siRNA药物行业与技术 * siRNA药物机制优势突出，可精准沉默致病蛋白，高效且作用时间长，是新药开发热门方向[1] * 递送技术是siRNA药物的核心技术，肝外递送是当前突破重心[1] * 肝外递送技术路径包括LNP、抗体、肽类以及VLP递送，各有优劣，其中AOC（抗体偶联）发展稍快[1] 海外行业发展与竞争 * 海外巨头渐入收获期，Alnylam开发的GalNAc肝内递送技术已成为肝递送的“标准答案”[1] * 针对PCSK9、AGT、Lp(a)以及ApoC3等心血管常见靶点的siRNA药物已进入临床后期或商业化阶段[1] * 针对肌肉、神经系统及眼部等肝外器官的递送仍处研发早期，Alnylam的C16平台（CNS领域）和Arrowhead的TRiM平台（脂肪组织领域）已初步展现潜力[1] * 未来新靶点的发现与肝外递送平台将成为竞争的核心要点[1] 国内行业发展与布局 * 国产siRNA药物研发呈现百花齐放格局，初创企业与大型药企（BigPharma）均已入局，成为全球重要参与者[2] * 在跨国药企（MNC）存在较强BD（业务发展）意愿的背景下，国内已出现多起合作案例（如舶望/诺华、圣因/罗氏等）[2] * 国内企业在双靶点及肝外递送等新方向上积极布局，逐步缩小甚至在某些方面领先海外差距，未来有望引领行业发展方向[2] 其他重要内容 投资建议 * 报告建议关注A股与港股的多家相关上市公司[3] 风险提示 * 创新药临床推进进度、临床数据及上市后销售情况不及预期的风险[3] * 地缘政治风险[3]