业绩总结 - BEAM-302在单剂量60 mg治疗后，患者的总AAT水平达到了16.1 µM，超过了11 µM的保护阈值[16] - 在多剂量组中，患者在第84天的总AAT平均水平为16.5 µM，较基线的5.5 µM显著增加[44] - 60 mg剂量组的患者在治疗后12个月内，AAT水平持续稳定，显示出治疗的持久性[16] 用户数据 - 在60 mg剂量组中，突变Z-AAT水平减少了84%，显示出对肝功能的重要影响[17] - BEAM-302的治疗使得M-AAT占总AAT的比例达到94%，显示出功能性AAT的产生[17] - 60 mg和75 mg组的M-AAT比例分别为75%和95%[43] 未来展望 - 公司计划在2026年下半年启动BEAM-302的关键试验[84] - 数据截止日期为2026年2月10日，所有结果均基于该日期前的观察数据[38] - 截至2025年12月31日，公司现金及现金等价物和可交易证券总额为12.5亿美元，预计资金可持续到2029年中[88] 新产品和新技术研发 - BEAM-302的临床试验已在26名患者中进行，剂量范围为15 mg至75 mg，显示出良好的耐受性[33] - BEAM-302的临床试验已实现首个临床概念验证，证明了体内基因编辑的可行性[32] - 该治疗方法针对AATD的根本原因进行修正，具有潜在的治愈能力[24] 安全性和负面信息 - BEAM-302的安全性良好，所有不良事件均为轻度至中度，未观察到严重不良事件或剂量限制性毒性[35] - 单次给药组出现的转氨酶升高为暂时性1级[49] - 在呼吸感染期间，一名患者的AAT水平升高至约30 µM，且M-AAT比例保持在95%[49]