财务数据和关键指标变化 - 2022年全年总营收2.15亿美元，2021年为1.443亿美元，同比增长49%；2022年第四季度总营收6260万美元，上年同期为4420万美元，同比增长41.7% [31] - 2022年产品营收方面，则乐（ZEJULA）为1.452亿美元，2021年为9360万美元，同比增长55.2%；爱普盾（Optune）为4730万美元，2021年为3890万美元，同比增长21.6%；泰吉华（QINLOCK）为1500万美元，2021年为1160万美元，同比增长28.7%； Nuzyra为520万美元，2021年接近零 [32] - 2022年研发费用为2.864亿美元，2021年同期为5.733亿美元，减少主要是由于新许可协议的前期付款降低；排除新许可协议的前期付款，2022年研发费用为2.564亿美元，2021年为2.52亿美元 [32][33] - 2022年销售、一般及行政费用（SG&A）为2.59亿美元，2021年同期为2.188亿美元，增长主要是由于员工人数增加导致的薪资及相关费用增加 [33] - 2022年公司净亏损4.433亿美元，摊薄后每股亏损0.46美元；2021年净亏损7.045亿美元，摊薄后每股亏损0.76美元，净亏损减少主要归因于新业务开发活动相关付款减少和产品销售持续增长 [34] - 截至2022年12月31日，现金及现金等价物、短期投资和受限现金总计10亿美元，2021年12月31日为14亿美元 [34] 各条业务线数据和关键指标变化 肿瘤业务线 - 2022年第四季度，肿瘤业务线在各方面取得进展；2023年1月，再鼎医药与诺沃瓦克斯宣布肿瘤电场疗法（TTFields）的LUNAR研究达到主要终点，与标准疗法相比，显著改善了总生存期；与免疫检查点抑制剂联合使用时，也有显著改善；与多西他赛联合使用时，总生存期呈积极趋势，且该疗法在试验组患者中耐受性良好 [20] - 2022年12月，KRAZATI（adagrasib）获FDA加速批准，用于治疗至少接受过一种系统治疗的KRAS G12C突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌成年患者；在中国，公司将利用FDA批准的全球数据、中国研究和全球确证性KRYSTAL - 12研究，加速二线非小细胞肺癌单药治疗的监管进程 [22] - 2022年12月，FDA授予adagrasib与西妥昔单抗联合疗法突破性疗法认定，用于治疗经化疗和抗VEGF治疗后进展的KRAS G12C突变的晚期结直肠癌患者；Mirati计划在2023年底前提交三线及以上KRAS G12C突变的晚期结直肠癌的补充新药申请，并推进加速批准途径；再鼎医药于2022年6月启动二线转移性结直肠癌的随机研究，预计2023年底完成入组 [22][23] - 2022年12月，Mirati公布KRYSTAL - 7 2期试验和KRYSTAL - 1 1b队列结果，评估adagrasib与帕博利珠单抗联合治疗一线KRAS G12C突变非小细胞肺癌患者的疗效，结果首次证明了KRAS G12C抑制剂与PD - 1/PD - L1检查点抑制剂联合方案的耐受性和可行性 [23][24] - 2023年2月3日，NMPA批准则乐用于一线卵巢癌维持治疗，无论生物标志物状态如何；2022年12月，公司在ESMO虚拟全体会议上公布了则乐在铂敏感复发性卵巢癌中国患者中的新中期总生存期数据，接受则乐治疗的患者中位总生存期为46.3个月，安慰剂组为43.4个月，未发现安全问题，预计今年公布3期NORA研究的最终总生存期分析结果 [24][25] 自身免疫、传染病和神经科学业务线 - VYVGART（efgartigimod）方面，合作伙伴argenx宣布FDA已受理其皮下注射剂型用于治疗成人全身性重症肌无力（gMG）的生物制品许可申请（BLA），处方药用户付费法案（PDUFA）日期为2023年6月20日；公司于2022年第二季度提交了静脉注射剂型在中国治疗gMG的BLA，预计今年获批并商业化推出；预计2023年年中提交皮下注射剂型治疗gMG的BLA；2月已开始两项自身免疫性肾脏疾病的概念验证试验入组 [26][27] - KarXT（xanomeline和trospium组合）方面，公司在中国的开发计划已获NMPA接受，预计2023年年中启动临床桥接研究；2022年8月公布的Karuna的EMERGENT - 2试验达到主要终点，与安慰剂相比，第5周时PANSS总分显著降低9.6；Karuna预计2023年第一季度公布3期EMERGENT - 3试验的顶线数据，并于5月向FDA提交KarXT治疗精神分裂症的新药申请（NDA） [27] - 传染病产品方面，2022年12月向NMPA提交了舒巴坦/度洛巴坦（SulbactamDurlobactam）治疗耐碳青霉烯类鲍曼不动杆菌感染的新药申请（NDA），2023年1月获优先审评，2月NDA获正式受理；Omadacycline（NUZYRA）于2023年1月成功列入中国国家医保目录（NRDL）；内部开发的局部IL - 17产品ZL - 1102预计2023年晚些时候启动慢性斑块银屑病的2期研究 [28] 各个市场数据和关键指标变化 - 中国市场，2022年尽管受到新冠疫情挑战，公司四款上市产品仍实现了可观的销售增长；随着疫情挑战基本过去，预计2023年营收将强劲增长；则乐预计今年成为中国卵巢癌PARP抑制剂销售的领导者，2022年第四季度在所有适应症的医院销售中持续获得份额，达到PARP抑制剂医院总销售额的39% [14] - 补充保险覆盖人数从2020年底的约4000万增长到2022年底的1.5亿，预计未来几年将增长到2 - 3亿；2022年约70%的销售额通过国家医保目录（NRDL）机制实现，其余通过商业保险、补充保险和自费支付的组合实现 [43] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司目标是今年实现商业盈利，到2025年底推出至少8种新产品并实现整体企业盈利；将继续投资研发，推进产品管线，包括内部发现活动，加速药物惠及有需要的患者；还旨在通过潜在变革性资产和合作伙伴关系加强产品组合和战略定位 [10] - 2023年公司预计在监管方面取得多项进展，如efgartigimod静脉注射剂型获BLA批准并商业化推出，皮下注射剂型提交BLA；向NMPA提交Repotrectinib用于ROS1 + 晚期非小细胞肺癌的新药申请；获得舒巴坦/度洛巴坦治疗鲍曼不动杆菌感染的NDA受理 [13][14] - 商业方面，随着疫情影响减弱，预计现有产品营收强劲增长；则乐有望成为中国卵巢癌PARP抑制剂销售冠军；泰吉华和Nuzyra纳入NRDL后，预计销售额将显著增加 [14][15] - 研究和临床开发方面，期待2023年多项数据读出，如皮下注射efgartigimod治疗慢性炎性脱髓鞘性多发性神经病（CIDP）、寻常型天疱疮（PV）和慢性免疫性血小板减少症（ITP）的顶线数据；肿瘤电场疗法LUNAR研究的完整数据；adagrasib与帕博利珠单抗联合治疗一线KRAS G12C突变非小细胞肺癌的临床数据更新 [16] - 临床开发计划包括2023年上半年完成TIVDAK在二线和三线宫颈癌的全球3期innovaTV 301研究入组；2023年年中参与bemarituzumab在一线胃癌的全球3期FORTITUDE - 101研究；2023年年中启动KarXT治疗精神分裂症在中国的桥接研究 [17] - 内部研发方面，计划2023年将ZL - 1102用于慢性斑块银屑病的研究推进至全球全面开发，启动全球2期研究；2023年上半年启动ZL - 1218（CCR8）的全球1期研究 [17][18] - 持续评估业务发展机会，包括为区域和全球管线增加潜在变革性机会和合作伙伴关系，期望达成更多能为现有业务创造显著价值和协同效应的交易 [18] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司创始人、首席执行官兼董事长杜莹表示，尽管2022年中国面临新冠疫情挑战，但公司四款上市产品销售大幅增长，在广泛的产品管线中取得了令人兴奋的进展；公司已是一家具有一定规模的全球领先生物技术公司，拥有世界级的管线和不断增长的中国商业产品组合；相信全球监管环境将继续支持像再鼎医药这样的创新生物制药公司，公司将继续追求改善人类健康的总体目标 [9][10] - 首席运营官Josh Smiley认为2023年将是令人兴奋的一年，公司有望实现多个重要里程碑；随着疫情挑战基本过去，预计今年营收将强劲增长；公司将继续投资研发，推进内部全球管线；再鼎医药是值得信赖的品牌和战略合作伙伴，期待达成更多创造价值的交易 [13][18] - 首席财务官Billy Cho指出公司四款上市产品持续实现稳健的营收增长，预计则乐今年成为中国卵巢癌PARP抑制剂销售冠军；efgartigimod准备今年商业化推出，对其在中国的畅销潜力感到兴奋；公司预计今年实现商业盈利，随着营收增长和新产品推出，运营杠杆将继续增加，有很大的灵活性实现盈利目标 [30][31][49] 其他重要信息 - 2022年11月，黄培杰博士加入公司担任首席科学官，负责领导和监督转化医学的发现工作；2022年12月，Rafael Amado博士加入公司担任全球肿瘤研发总裁；2023年1月，Michel Vounatsos被任命为公司董事会董事，他在生物制药行业拥有丰富的全球领导和管理经验 [12][13] - 截至2022年12月31日，爱普盾（Optune）被87个市级或省级补充保险计划覆盖，高于上一年的33个 [30] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：中国疫情放开后，商业执行和临床试验执行情况如何，与疫情前相比进展如何？肿瘤电场疗法（TTF）在肺癌领域的推出和机会如何，特别是在报销方面？ - 公司表示目前情况良好，进入3月和第一季度末，有望在春季及以后恢复正常；研发和商业团队在过去成功应对了新冠挑战，表现出很强的韧性，预计2023年将是强劲增长的一年；对于肿瘤电场疗法，国家报销政策有可能在今年正式确定，该疗法在肺癌领域的机会巨大，可能成为畅销项目 [37][38][39] 问题2：目前通过私人支付和补充保险报销的收入占比是多少？到2025年和2030年的情况如何？哪些产品通过私人支付和补充保险报销的比例最大？ - 补充保险覆盖人数从2020年底的约4000万增长到2022年底的1.5亿，预计未来几年将增长到2 - 3亿；2022年约70%的销售额通过国家医保目录（NRDL）机制实现，其余通过商业保险、补充保险和自费支付的组合实现；目前补充保险对爱普盾（Optune）的影响最直接；公司未来战略是利用NRDL机会，为中国患者带来创新药物，但多层次的报销体系为患者提供了更多早期获得药物的选择 [43][44][45] 问题3：研发和SG&A支出未来是否会保持平稳以实现2025年底的整体企业盈利目标？还是有加速运营支出并仍能实现盈利的灵活性？QINLOCK和NUZYRA纳入NRDL后的折扣情况如何？ - 核心研发支出预计今年有非常适度的增加；SG&A方面，公司目标是今年实现商业盈利，随着营收增长和新产品推出，运营杠杆将继续增加，有很大的灵活性；QINLOCK纳入NRDL后的定价为每月2400美元，NUZYRA的治疗费用为450美元 [48][49][52] 问题4：公司实现2025年底企业盈利目标的假设依据是什么，对该目标的信心如何？公司目前对《外国公司问责法案》（HFCAA）的合规情况如何，未来如何考虑？ - 公司已提交由毕马威美国审计的10 - K文件，认为已完全符合HFCAA的所有要求，排除了被纳斯达克摘牌的可能性；对于2025年底实现盈利目标，公司经过了慎重考虑，即使假设保持目前的毛利率，并对销售、营销和G&A进行适度假设，也能够实现盈利，因此对此有信心 [55][56] 问题5：随着更多药物预计在2023年和明年推出，治疗类别增多，公司在商业化团队设置方面有何计划以实现销售效率和保持生产力？基于LUNAR数据，公司计划向中国相关方传达什么信息，在中国的潜在适应症申报途径和时间表如何？ - 公司精心策划了围绕特定战略领域的产品组合，部分项目具有较大的商业潜力；从目前的NDA提交和关键阶段项目来看，存在集群效应，如女性癌症领域的则乐已建立起运营杠杆，预计该产品的商业利润率在40%左右；对于肿瘤电场疗法，NovoCure预计今年下半年向美国FDA提交PMA申请，公司计划在美国提交后跟进在中国的申报，并与监管部门合作加速审批，预计在不久的将来获批 [60][61][63] 问题6：如何看待KarXT的机会演变？从SG&A支出角度，有效推广KarXT需要什么？从制造角度，如何应对肿瘤电场疗法的市场机会？ - 中国有超过800万精神分裂症患者，其中430万被诊断为严重形式，KarXT有潜力治疗多个症状领域，无论是单药治疗还是辅助治疗；该药物在两项研究中显示出能解决现有药物难以治疗的阴性症状，且副作用谱与其他抗精神病药物不同；预计推广KarXT所需的销售团队规模将小于肿瘤产品，并将利用现有能力；对于肿瘤电场疗法，NovoCure有一系列降低制造成本的策略，中国约有180万患者可能受益于该技术，随着潜在销量增加，有机会降低单位成本，公司与NovoCure密切合作，对商业机会感到兴奋 [66][68][71] 问题7：LUNAR试验的亚组分析，特别是一线接受PD - 1加化疗患者的亚组分析，是否是申报的关键？在最坏情况下，如果该亚组分析结果不佳，考虑到中美肿瘤情况不同，是否会考虑申报该适应症？公司是否已开始识别重症肌无力（MG）患者以准备药物推出，目前已识别多少患者？ - LUNAR试验达到了主要终点，无论PD - 1亚组构成如何，总体人群和PD - 1亚组在多西他赛组中的总生存期都有统计学意义和临床意义上的差异，应关注主要分析结果，等待完整数据分析，谨慎对待亚组分析；MG的潜在患者群体约20万，公司已提前开展提高认知度的项目，在部分地区让患者有机会获得药物，以收集医生和患者的反馈，对其在中国的潜力感到乐观 [75][77]