财务数据和关键指标变化 - 截至2023年6月30日，公司现金及现金等价物和短期投资为人民币11.88亿元（约合1.638亿美元） [23] - 2023年第二季度，归属于普通股股东的净亏损为人民币1.469亿元（约合2030万美元），上年同期为人民币1.463亿元 [24] - 2023年第二季度研发费用为人民币1.038亿元（约合1430万美元），上年同期为人民币1.171亿元，减少主要是由于研发、临床试验和工资支出略有下降 [24] - 公司预计今年现金使用量约为1亿美元，主要用于支持美国和中国的研发和临床项目 [23] - 8月初完成私募融资，前期筹集1亿美元，若认股权证在交易完成后24个月内全部行使，最多可额外筹集5000万美元，将现金储备延长一年半，预计当前现金状况足以支持运营计划和研发活动至2026年下半年 [16][23] 各条业务线数据和关键指标变化 GC012F - 在ASCO会议上，GC012F在29例复发难治性多发性骨髓瘤（RRMM）患者的研究者发起试验（IIT）中显示出93%的总缓解率（ORR）、83%的严格完全缓解率（sCR）、100%的微小残留病阴性率，中位无进展生存期（mPFS）为38个月 [7] - 在EHA会议上，中国B - NHL IIT更新数据显示，9例弥漫大B细胞淋巴瘤（DLBCL）亚型患者中，3个月时ORR为100%，6个月时完全缓解率（CR）为67% [11] - 美国RRMM的1b/2期试验已开始患者入组，预计1b期入组约12例患者，完成入组可能需要9 - 10个月，之后计划与FDA分享数据并进入2期 [10] GC007g - 在EHA大会上公布的中国公司赞助的1期研究数据显示，2021年3月至2022年5月入组治疗的9例复发难治性B细胞急性淋巴细胞白血病患者中，100%在输注后28天达到微小残留病阴性的完全缓解（MRD - negative CR）或血细胞计数未完全恢复的完全缓解（CRi） [21] - 中位随访415天，9例患者中有7例仍处于CR或CRi，2例出现CD19阴性复发，1年无进展生存率（PFS）和总生存率（OS）分别为76.2%和85.7% [21] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司完成了对临床项目的战略审查，决定将资源集中在最具创新性、经过验证的产品候选药物上，如GC012F，认为其有潜力成为同类最佳药物，满足大量未满足的医疗需求 [15] - 计划在2023年向美国FDA提交GC012F治疗难治性系统性红斑狼疮（rSLE）的研究性新药（IND）申请，开展1期试验 [14] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对临床管线的进展感到满意，期待在此基础上继续推进 [22] - 公司致力于通过变革性疗法推动医疗创新边界，改善患者预后 [56] 其他重要信息 - 第二季度，GC012F治疗rSLE的IIT在中国成功启动，多名患者已给药，预计2024年上半年分享临床数据 [12] - 过去几个月启动了多项临床研究，包括美国GC012F治疗RRMM的公司赞助1b期研究、中国GC012F治疗rSLE的IIT以及靶向Claudin 18.2的Smart CAR - T GC506治疗实体瘤的IIT [22] 问答环节所有提问和回答 问题1: GC012F美国1期试验的患者选择标准，是否允许曾接受过BCMA CAR - T和双特异性治疗（靶向BCMA和GPRC5D）的患者参加 - 患者筛选正在进行中，为适应不断变化的治疗格局，让更多患者受益，不排除曾接受过上述治疗的患者，但需要有洗脱期 [27] 问题2: 能否估计2023年是否会给第一名患者给药，以及该试验将给药多少患者 - 计划给12例患者分两个剂量组给药，患者仍在筛选中，各项筛选工作进展顺利 [29] 问题3: GC012F美国1b期试验是否会在完成该阶段试验后才披露数据，还是有可能在第一个剂量水平通过后就公布部分数据 - 报告完整数据需要时间，按惯例不会公布1期部分数据，但在某些情况下（如CDA）有可能 [32] 问题4: SMART CAR从管线中移除的原因，以及SMART CAR平台的经验能否应用于Claudin项目 - R/R B ALL患者受益情况不佳，目前实体瘤项目的ORR约为50%，公司认为对于昂贵且复杂的自体CAR - T疗法，疗效应更高或与标准治疗有显著差异，因此决定放缓一些早期项目，专注于多发性骨髓瘤、早期治疗和自身免疫性疾病的领先项目 [34][35] 问题5: GC012F美国1期研究是否仍计划开设5 - 10个临床站点，下一个站点何时上线 - 第一个站点已启动，患者筛选正在进行，其他站点很快会上线，各项工作都在按计划进行 [38] 问题6: 新管线图上的项目是否仍在公司的优先考虑范围内 - 是的 [39] 问题7: 如何看待美国SLE市场机会，以及新诊断多发性骨髓瘤数据公布时间和该项目下一步计划 - 公司针对难治性SLE，虽无法给出确切市场规模数字，但这是一个显著未满足的医疗需求领域，受到业内关注；新诊断多发性骨髓瘤的长期随访数据将于9月更新，下一步计划在2023年晚些时候提交IND申请 [42][43] 问题8: 美国RRMM的Ib/II期研究进入2期的内部标准，以及美国SLE研究的剂量水平是否与中国IIT相似 - 先完成1b期，再与FDA开会确定下一步；美国和中国的剂量水平和给药频率略有不同，中国起始剂量为1.5和3，美国为1和3，分2个剂量组，中国可以3例患者一起给药，美国根据FDA要求需每月1例，但时间安排相似，SLE剂量可能与RRMM IIT试验的低剂量相似，但尚未最终确定 [46][47] 问题9: GC007g是否有计划在美国开展临床开发 - 该产品未满足的医疗需求相对较小，公司计划将其开发限制在中国，暂无在美国开展的意向 [50] 问题10: 美国SLE试验的设计与中国IIT在患者入组特征方面是否相似 - 目前谈论美国SLE试验设计还为时过早，IIT的目的是测试剂量、终点和入组标准等，虽然从首批患者中获得了一些有价值的信息，但现在进行评估还太早 [52] 问题11: 美国RRMM研究10个月入组时间的假设依据，是否与竞争疗法和入组标准有关 - 计划10个月完成1b期，之后与FDA开会确定下一步；目前未看到竞争疗法的影响，鉴于各中心PI的热情和该产品的特点（快速周转、良好的安全性），对患者和医生有很大吸引力，一切按计划进行 [54][55]