临床试验与治疗成果 - bluebird bio在8个临床试验中治疗了超过180名患者，积累了超过500个患者年的经验[5] - 在III期研究中，89%的患者实现了输血独立性，且所有实现输血独立的患者均保持无输血状态[13] - eli-cel在24个月内的主要功能性残疾（MFD）无生存率为90.6%[39] - lovo-cel的临床数据集是行业中最大的，提供了对镰状细胞病的深度承诺和参与[27] FDA批准与产品推出 - eli-cel针对早期活动性脑白质营养不良症（CALD）获得FDA顾问委员会一致支持（15-0），预计在2022年第四季度可用[6] - ZYNTEGLO®于2022年8月17日获得FDA批准，预计在2022年第四季度商业推出[6] - ZYNTEGLO®已获得FDA批准，适用于需要定期红细胞输血的β-地中海贫血患者[43] - 预计在2022年第四季度完成向FDA提交的向量和药物产品分析可比性研究[26] 财务状况与市场展望 - 截至2022年6月30日，公司现金余额为2.18亿美元，预计2022年底每季度净现金消耗为6000万美元[41] - 预计2023年第一季度开始产生产品收入[42] - 预计到2023年底，bluebird bio将在美国扩展至约50个合格治疗中心（QTC），以满足市场需求[16] 未来计划与研发 - lovo-cel针对镰状细胞病的BLA提交计划在2023年第一季度进行，预计将解决超过20,000名潜在患者的需求[26] - 公司计划在2023年第一季度提交lovo-cel的BLA申请[34] - 预计在2022年第四季度完成向商业需求的可扩展生产流程的lovo-cel的制造[34] - 预计在2022年第四季度完成向商业需求的向量和药物产品分析可比性研究[34] 其他重要信息 - bluebird bio的基因治疗平台已获得FDA顾问委员会的认可，显示出其治疗的潜在益处超过风险[5]