业绩总结 - bluebird bio计划在2023年底前获得3项美国批准[7] - 公司预计在2022年底前实现35-40%的运营成本减少[32] - 2022年将是bluebird bio历史上最具催化剂的年份[34] - 2022年3月31日，公司现金及现金等价物和市场证券为3.12亿美元[32] 用户数据 - 预计在美国有超过22,000名患者可通过Core 3项目获得治疗[7] - beta-thalassemia患者的平均终身医疗费用为640万美元[12] - beta-thalassemia患者的年均医疗费用是普通人群的23倍[12] 新产品和新技术研发 - 在LTF-303研究中，90%的患者实现了输血独立性[14] - lovo-cel治疗组的患者在36个月内完全解决了严重的疼痛发作[20] - eli-cel在24个月内的主要功能性残疾无生存率为90.6%[29]