业绩总结 - LentiGlobin SCD治疗实现了严重血管阻塞事件（VOEs）的完全消除（100%）[13] - LentiGlobin SCD在所有年龄和基因型患者中，治疗后最长可达6年的无事件生存期（TI），在儿童患者中达到87%[13] - LentiGlobin TDT的中位生存期为34.2个月[13] - CRB-401（ide-cel）在推荐剂量450时的客观缓解率（ORR）为84%，完全缓解率（CR）为32%[13] - HGB-206 Group C研究显示，治疗后患者报告的疼痛强度显著下降，12个月时的平均疼痛评分从基线的2.3降至0.3[18] 用户数据 - 在接受betibeglogene autotemcel（beti-cel）基因治疗的患者中，64%（14/22）在治疗后实现了输血独立[26] - 在接受beti-cel治疗的患者中，Hb（血红蛋白）在最后一次研究访问时的加权平均值为12.5 g/dL，持续输血独立的患者Hb加权平均值为11.4 g/dL[26][33] - 在接受beti-cel治疗的患者中，肝脏铁含量（LIC）在48个月内减少了59%（-34%至-85%）[29] 未来展望 - FDA正在审查ide-cel，预计PDUFA日期为2021年3月27日[48] - KarMMa-2、KarMMa-3和KarMMa-4研究正在进行中，涉及不同患者群体[49] 新产品和新技术研发 - Ide-cel在复发和难治性多发性骨髓瘤患者中的制造成功率为100%[37] - Ide-cel在所有患者中的中位随访时间为18.1个月，显示出良好的耐受性和潜在的疗效[37] - 在24名达到完全缓解（CR）的患者中，15名（62.5%）的最小残留病（MRD）检测结果为阴性[43] 安全性和不良事件 - 62名患者中，100%报告任何不良事件（AE），其中91.9%出现中性粒细胞减少症[41] - 中性粒细胞减少症和血小板减少症的恢复中位时间分别为1.9个月和2.2个月[41] - 6个月内有7名患者（11.3%）死亡，其中1名（1.6%）因不良事件（心肺骤停）[41] 其他新策略和有价值的信息 - 所有接受治疗的患者中，进展自由生存期（PFS）中位数为8.8个月（95% CI, 5.9-11.9个月）[45] - 整体生存期（OS）中位数为34.2个月（95% CI, 19.2-NE个月）[45] - 在150-450 × 10^6细胞的69名患者中，总体反应率为68%，其中29%达到完全缓解或更高[63] - 记忆样T细胞的比例与CAR T细胞的峰值扩展和反应显著相关[67] - bb21217的安全性特征一致且可耐受，3级及以上的细胞因子释放综合症（CRS）和神经毒性发生率低[69] - 该研究支持了药物产品富集记忆样T细胞可能改善反应持续时间（DOR）和无进展生存期（PFS）的机制假设[69] - CRB-402研究已完成入组，后续随访仍在进行中[69]