业绩总结 - 公司通过股权融资筹集了约5.4亿美元，以优化运营计划，预计到2022年中期节省超过5亿美元[8] - 在Northstar-2 (HGB-207)研究中，所有患者均接受治疗，89%的患者实现了输血独立[10] - 在Northstar-3 (HGB-212)研究中，85%的患者在接受治疗后超过6个月未进行输血[21] - HGB-206 Group C患者在接受LentiGlobin治疗后，年化VOCs和ACS的发生率平均减少了99.5%[39] - LentiGlobin治疗患者的红细胞中含有BA-T87Q的平均比例在第6个月达到≥70%，在第18个月达到约90%[47] - 在接受≥6个月随访的患者中，HbA/RBC的中位数为15.3 pg（范围11.7 – 20 pg），高于HPFH患者的10 pg/RBC[49] - HGB-206 Group C中，≥2名患者出现的非血液学≥3级不良事件（AE）包括：口腔炎15例（60%）、发热性中性粒细胞减少症11例（44%）[50] - HGB-206 Group C的主要终点为严重血管阻塞事件（VOEs）的完全缓解，正在进行的研究中共有41名患者[51] - 在HGB-206 Group C中，HbAT87Q和总Hb的关键次要终点为≥12岁至≤50岁[52] 用户数据 - 在KarMMa研究中，接受ide-cel治疗的患者中，整体反应率（ORR）为73%（95% CI, 65.8−81.1），完全反应率（CRR）为33%（95% CI, 24.7−40.9）[67] - 在450 × 10^6剂量水平下，患者的中位无进展生存期（mPFS）为12.1个月，达到CR/sCR的患者中位PFS为20.2个月[72] - 在KarMMa研究中，患者的中位持续反应时间（mDOR）为11.3个月，达到CR/sCR的患者中位DOR为19个月[68] - 在KarMMa研究中，患者的中位年龄为61岁，男性占59%[60] - 在450 x 10^6 CAR+ T细胞组中，完全缓解（CR）或部分缓解（sCR）率为39%[76] - 在450 x 10^6 CAR+ T细胞组中，中位缓解持续时间（DoR）为11.3个月[76] - 在450 x 10^6 CAR+ T细胞组中，中位无进展生存期（mPFS）超过12个月[78] 未来展望 - 公司计划在2021年中提交美国BLA申请，以支持对TDT患者的初步批准[24] - 公司在美国的商业化团队已到位，积极与商业支付方接洽，以推动价值基础支付[29] - 计划在2020年底前与其他欧盟市场的支付方进行持续接洽，以支持准入和报销[28] - 预计在COVID-19环境下，德国的患者治疗准备就绪[24] - 公司在临床研究中持续以稳定的速度治疗患者，尽管受到COVID的影响[6] 新产品和新技术研发 - Ide-cel治疗的患者中，84%出现了≥1个细胞因子释放综合症（CRS）事件[73] - 在450 x 10^6 CAR+ T细胞的目标剂量下，≥3级CRS或iiNT的发生率≤6%[73] - 69%的患者经历了感染（包括细菌、病毒和真菌），且与剂量无关[73] - 在接受ide-cel输注后8周内，有5例死亡（占4%），其中2例因疾病进展，3例因不良事件[73] - 67名患者中，有52%接受了托珠单抗治疗[73] - 94%的患者对抗CD38治疗耐药，84%为三重耐药[77] 负面信息 - HGB-206 Group C中，≥2名患者出现的非血液学≥3级不良事件（AE）包括：口腔炎15例（60%）、发热性中性粒细胞减少症11例（44%）[50]