业绩总结 - 在非-β0/β0患者中，89%的患者实现了输血独立性[8] - 在β0/β0患者中，75%的患者实现了输血独立性[8] - ide-cel治疗的总体反应率（ORR）为73%（95% CI, 65.8−81.1; P<0.0001）[20] - ide-cel治疗的完全反应率（CRR）为33%（95% CI, 24.7−40.9; P<0.0001）[20] - 在450 × 10^6剂量水平下，患者的中位无进展生存期（mPFS）为12.1个月[27] - 在达到完全反应或严格完全反应的患者中，中位无进展生存期为20.2个月[27] - 在北星-2研究中，90%的非-β0/β0患者实现并维持输血独立性[31] 用户数据 - LentiGlobin SCD治疗中，VOCs和ACS的减少率为99.5%[8] - HGB-206 Group C患者在LentiGlobin治疗后，年化血管阻塞危机（VOC）和急性胸腔综合症（ACS）的平均减少率为99.5%[50] - HGB-206 Group C患者在LentiGlobin治疗后，随访时间为2.8至24.8个月，未发生任何ACS或严重的VOC事件[52] - HGB-206 Group C患者在LentiGlobin治疗后，Hb中位数为13.9 g/dL，HbAT87Q占36%，HbS占56%[61] - HGB-206 Group C患者在LentiGlobin治疗后，HbS中位数≤60%，HbA™中位数≥40%[53] 未来展望 - 公司计划在2021年中期提交美国生物制品许可申请（BLA）[66] - 公司预计到2022年中期实现5亿美元的运营节省[70] - 公司与BMS的合作重组将实现2亿美元的美国以外货币化[70] - 公司计划在2020年下半年开始治疗ZYNTEGLO的首批商业患者[71] - 公司正在加速推进镰状细胞病的监管路径[71] 新产品和新技术研发 - 在ide-cel治疗中，84%的患者经历了至少一次细胞因子释放综合症（CRS）事件[28] - 在ide-cel治疗中，18%的患者经历了神经毒性事件[28] 融资与合作 - 公司已完成约5.4亿美元的股权融资[70]