业绩总结 - ide-cel的BLA重新提交目标定于2020年7月[10] - 预计到2022年中期，运营计划将修订超过5亿美元，以延长现金流[9] - bluebird将从与Bristol-Myers Squibb的合作中获得2亿美元的里程碑和版税收入[24] 用户数据 - 在KarMMa研究中，450 x 10^6 CAR+ T细胞组的客观缓解率(ORR)为81.5%，完全缓解率(CR)为39%[20] - 在HGB-206研究中，接受LentiGlobin治疗的患者中，99%减少了每年血管阻塞危机(VOC)和急性胸腔综合症(ACS)的发生率[26] - 在HGB-207研究中，90%的可评估患者在治疗后达到了总血红蛋白水平12.2 g/dL[37] - 在Lenti-D治疗中，88%的患者在24个月的随访中无疾病进展(MFD)[48] - 在450 x 10^6 CAR+ T细胞组中，患者的中位缓解持续时间为11.3个月[20] - 重度预处理人群的中位数前期治疗线为6条，94%的患者对抗CD38治疗耐药[21] 未来展望 - LentiGlobin SCD的美国BLA提交预计在2020年下半年完成[61] - Lenti-D CALD的欧盟MAA提交正在进行中[61] - Ide-cel (bb2121) 多发性骨髓瘤的美国BLA重新提交预计在2021年第二或第三季度完成[61] - 公司计划在2021年下半年治疗首批ZYNTEGLO商业患者[61] - LentiGlobin TDT的美国上市准备就绪，SCD项目也在积极推进[61] - Ide-cel的美国上市工作正在进行中[61] 市场扩张 - bluebird在德国、意大利、英国和法国的初始市场推出准备就绪，预计将实现价值基础的支付协议[42] - ZYNTEGLO在多个欧盟国家建立了获取和报销机制[61] 新策略 - 公司致力于推出4种商业疗法，以实现财务和运营的可持续性[59] - 公司采取措施减少设施占用和固定成本开支[60] - 公司计划将现金使用期限延长至2022年[60]