业绩总结 - 2019年，32名患者接受治疗，24个月随访时15/17患者存活且无重大功能障碍（MFD）[12] - 在北星-2（HGB-207）研究中，90%的可评估患者实现了治疗反应，平均总血红蛋白水平为12.2 g/dL[16] - 在HGB-206组C患者中，年化血管阻塞危机（VOC）和急性胸腔综合症（ACS）的发生率减少了99%[20] - 在KarMMa研究中，ide-cel（bb2121）在450 x 10^6 CAR+ T细胞剂量组中，客观反应率（ORR）为81.5%[25] - 在KarMMa研究中，所有剂量组的中位无进展生存期（mPFS）超过11个月[28] 用户数据 - 预计成功的终身成本为176万美元，基于生活延长和生活质量的成本效益价值为300-400万美元[48] - 在德国签署了首个基于风险的价值协议，覆盖约50-70%的患者[49] - ZYNTEGLO的首批商业患者已接受治疗[59] 未来展望 - 预计2020年上半年将提交美国生物制品许可申请（BLA）[24] - 预计2020年下半年将进行监管提交[12] - 公司计划在2020年上半年提交Ide-cel (bb2121)的美国生物制品许可申请（BLA）[55] - 公司将在2020年下半年完成ZYNTEGLO的美国生物制品许可申请（BLA）[56] - LentiGlobin SCD的HGB-206数据和监管更新将在2020年下半年发布[58] - 公司计划在2020年每年提交1-2个新的研究药物申请（IND）[61] 新产品和新技术研发 - 公司正在推进LentiGlobin SCD和Lenti-D CALD的临床试验[63] - 目前公司在市场上有4种基因治疗产品[63] 市场扩张 - 公司在美国和欧洲市场的商业化准备工作正在积极进行中[50] - ZYNTEGLO在多个欧盟国家建立了获取和报销机制[58] - ZYNTEGLO和Ide-cel的美国市场准备工作已就绪[60] 其他新策略 - 公司在2019年设定的愿景在2020年逐步实现，成为领先的细胞和基因治疗公司[63]