公司基因编辑技术 - 公司的基因编辑技术Base editing具有精准靶向、永久性编辑、无双链断裂等特点[5] - 基因编辑技术具有多种应用，包括激活、敲除、修正和修改蛋白质表达等[6] 产品管线和项目 - BEAM-101项目旨在治疗镰状细胞病，具有潜在的一次性、直接、非切割激活HbF的特点[11] - BEAM-101的预期产品特点包括编辑人类CD34+细胞，16周后在小鼠中移植，具有最高的HbF诱导潜力和最低的残留HbS水平[12] - BEAM-301项目旨在恢复受损的糖原代谢，可能改善GSD1a患者的生存率和症状[16] - BEAM-302项目被提名为潜在的一次性治疗AATD的候选药物，有望永久性修复E342K突变[18] - BEAM-302项目有望在一次治疗中同时解决AATD的肺部和肝脏病理问题[19] - BEAM-201是一种基因编辑的异基因细胞治疗候选药物，可治疗侵袭性CD7+白血病[20] - BTX-ALO-001项目通过多重编辑的BEAM-201可在侵袭性T细胞癌中进行评估，使用优化的淋巴清除方案[22] 市场扩张和并购 - Beam正在开发三个领域的药物，分别是血液学、免疫学-肿瘤学和遗传疾病[23] - Beam与其他公司签署的战略和创新交易有望释放基因编辑的价值，并扩大治疗影响[24] 公司团队和成功记录 - Beam团队在药物发现、开发和首创类药物批准方面有着显著的成功记录[25]