业绩总结 - CRISPR即将推出首个基于CRISPR的药物Exocel，预计将在今年晚些时候获得批准[1] - 公司的下一步目标是在未来三到四年内成为250亿美元的公司，通过Exacel和其他平台的转变来实现增长[2] 新产品和新技术研发 - CRISPR已经在多个项目和平台上对200多名患者进行了剂量，同时建立了自己的制造设施和开发引擎[1] 市场扩张和并购 - CRISPR的商业化合作伙伴Vertex在全球范围内具有强大的商业化经验和足够的资本效率[4] - 预计一旦药物推出，将会有强烈的信号，因为患者对这种转变性的治疗有强烈需求[7] 其他新策略和有价值的信息 - Vertex将领导Exocel的商业化，需要在付款方和医院方面做大量工作，确保患者体验无缝[5] - Vertex在各方面都在高效而有效地推进，以确保在PDUFA日期到来时一切就绪[7]