业绩总结 - 美国估计有3,850名患者患有隐性营养不良性表皮松解症（RDEB）[6] - 在Phase 1/2a研究中，EB-101治疗后，患者的平均愈合面积在3个月和6个月时分别超过130 cm²和120 cm²[17] - EB-101治疗组在第24周的疼痛减轻显著，平均疼痛减轻为-3.07，P<0.001[26] - EB-101治疗的伤口在六个月内显示出≥50%愈合的比例，且疼痛减轻效果优于对照组[34] 用户数据 - EB-101治疗组的伤口在24周时有5个伤口显示出愈合，而对照组没有[27] - 在第24周，EB-101治疗组的瘙痒严重程度平均变化为-2.0，P值小于0.01[30] - 患者和护理人员报告的结果显示，EB-101治疗在瘙痒和水泡方面的改善显著高于对照组[34] 未来展望 - 预计在2023年第三季度初提交生物制剂许可申请（BLA）[35] - EB-101的定价与其提供的长期伤口愈合和疼痛减轻的价值相符，得到了支付方的积极反馈[35] 新产品和新技术研发 - 在Phase 3 VIITAL研究中，EB-101治疗组和对照组各有43个伤口，研究旨在显示伤口愈合和疼痛减轻[20] - EB-101治疗后，24周时≥50%伤口愈合的主要终点确认在后续访问中≥2周后[25] - EB-101治疗的伤口在治疗后3周即显示出统计学显著的疼痛减轻[27] 市场扩张和并购 - EB-101治疗的伤口在治疗后24周时，≥75%愈合的探索性终点也被评估[21] - 在VIITAL研究中，样本量预计为至少36个伤口对，参与者为10至15名[21] 负面信息 - 在治疗过程中，EB-101相关的不良事件发生率为10.5%，而对照组为7.0%[33] - EB-101治疗组的伤口中，疼痛减少的平均分数显著高于对照组，P值小于0.001[31] - 在第24周，EB-101治疗的伤口中67.4%的伤口被评估为“改善很多”或“非常改善”，而对照组仅为11.6%[31] 其他新策略和有价值的信息 - EB-101在VIITAL研究中表现出良好的耐受性，未报告任何严重的治疗相关不良事件[34] - 研究显示，EB-101治疗的伤口在6周和12周时的愈合率和疼痛减轻均优于对照组[34]