业绩总结 - Nomacopan（Coversin）为C5和LTB4的双功能抑制剂，专注于治疗孤儿性炎症和自身免疫疾病[3] - Nomacopan的市场潜力预计可达5亿美元的峰值销售目标，包括后续适应症[4] - 在20年的累计患者治疗数据中，Nomacopan显示出良好的安全性，未出现与药物相关的严重不良事件[4] 用户数据 - HSCT-TMA的儿童患者中，Nomacopan已获得FDA的快速通道和孤儿药物资格[20] - Bullous Pemphigoid的初步研究数据显示，治疗7天、21天和42天后，水疱/溃疡的平均减少率分别为45%、75%和87%[32] - Atopic Keratoconjunctivitis（AKC）在美国和欧盟的患病人数约为16万，属于孤儿病症[37] 未来展望 - 预计2019-2020年将有多个中期临床研究结果发布，可能成为价值的转折点[5] - 预计在2019年第四季度更新AKC Part B的临床数据[55] - 预计在PNH的Phase III研究中，主要终点为输血独立性[51] 新产品和新技术研发 - Nomacopan在Bullous Pemphigoid中被定位为二线治疗，旨在减少或消除对类固醇的依赖[33] - Nomacopan的多种给药方式（皮下、局部、雾化）提高了患者的舒适度[11] - 在眼表炎症的EIC预临床模型中，nomacopan显示出显著的临床评分改善[68] 市场扩张和并购 - 公司与Aspire Capital签署了2000万美元的融资协议，至今已提取约550万美元[56] - 目前公司在普通股中约有16亿股流通[55] - 在牛皮癣的Phase II研究中，计划在荷兰和德国的8个地点进行试验[69] 负面信息 - 初步AKC临床数据中，患者在接受≥3个月的环孢素治疗后，临床评分迅速改善[41] - Phase II PNH研究中，67%的患者在六个月内减少了输血依赖[51] - 在AKC的Phase I/II研究中，药物耐受性良好，无严重药物相关不良事件[41]