业绩总结 - 截至2022年12月31日，公司现金余额为2.34亿美元[5] - Posoleucel在治疗难治性患者中的有效性达到了95%[34] - Posoleucel的市场机会在allo-HCT领域超过10亿美元[59] 用户数据 - 目标患者群体为每年41,000名allo-HCT患者，预计到2025年可达[26] - 在最终的开放标签II期预防研究中，26名患者中有23名（88%）在第14周内未出现临床显著感染[28] - 22名患者中有85%重新激活了至少1种目标病毒[28] 未来展望 - 预计2023年底完成III期试验的入组，2024年中期公布顶线数据[33] - 预计到2023年底，病毒相关出血性膀胱炎的三期注册试验将完成患者招募[38] - 预计到2023年底，腺病毒治疗的三期注册试验也将完成患者招募[40] - 预计2024年将公布三项三期研究的顶线数据[59] 新产品和新技术研发 - 目前正在进行3项全球III期注册试验，预计在2023年完成入组[5] - 在高病毒载量患者中，Posoleucel组的≥1 log BK病毒载量减少率为75%，而安慰剂组为25%[47] - 60%的宏观血尿在第6周时完全缓解[64] - 65%的HBsAg阳性受体在移植后实现了持续的HBsAg丧失[57] 市场扩张和并购 - 公司正在为国际临床试验和商业化建立全球能力[11] - 目前的制造能力满足临床开发需求，正在为商业供应需求做准备[11] 负面信息 - 在接受Posoleucel治疗的患者中，≥1 log BK病毒载量减少的患者中，39%为Posoleucel组，14%为安慰剂组[47] 其他新策略和有价值的信息 - III期试验的强劲入组加速了试验完成和数据读取的时间[5] - Phase 2研究为多中心、随机、双盲、安慰剂对照，主要评估安全性和耐受性，持续24周[66] - 主要次要终点为BK病毒血症的减少[66] - 在高病毒载量患者中，双周给药的posoleucel治疗效果最为显著[68]