公司概况 - 公司专注开发异基因、现货型、病毒特异性T细胞疗法，用于治疗免疫功能低下患者[5] - 截至2022年6月30日，公司拥有现金、现金等价物和有价证券1.727亿美元，7月26日登记直接发行获得总净收益1.265亿美元[6] 技术平台 - 专利平台可提供快速、可扩展、现货型VST疗法，细胞库可覆盖超95%患者，且能保留VST多样性和多克隆性[9][11] - 采用非基因修饰工艺、一次性组件/技术，具备冗余CDMO能力和端到端供应链[12] 产品管线 - 公司管线针对12种病毒，包括多病毒预防、治疗等多种适应症，如Posoleucel处于3期开发阶段，潜在市场机会超10亿美元[14][16] 临床数据 - 正在进行的开放标签2期预防研究中，Posoleucel对六种病毒的临床显著感染率低，急性GVHD发生率23%，低于高风险异基因HCT报告的35 - 50%[31] - 2期CHARMS治疗研究显示，Posoleucel在治疗难治性患者中的有效率达93%[35] 临床试验 - 多病毒预防、病毒相关性出血性膀胱炎、腺病毒治疗的3期注册试验正在美国、欧洲和亚洲招募患者[33][38][41] 拓展计划 - 早期项目将覆盖更多有未满足需求的免疫功能低下患者群体，如针对肾移植、呼吸道病毒、慢性HBV、免疫功能低下COVID - 19患者等[44] 2022年里程碑 - 上半年获得Posoleucel两项FDA RMAT指定，启动多病毒预防3期临床试验，加速肾移植患者BKV 2期研究入组[61] - 下半年公布多病毒预防2期研究最终结果，完成肾移植患者BKV 2期研究，完成ALVR107临床前和IND启用研究[61]