财务数据和关键指标变化 - 截至2022年12月31日，公司现金及现金等价物和短期投资为人民币14.582亿元（约合2.114亿美元），预计今年现金使用量约为1亿美元，当前现金状况足以覆盖到2024年底的运营计划和研发活动 [17] - 2022年第四季度归属于普通股股东的净亏损为人民币1.307亿元（约合1890万美元），2021年同期为人民币1.286亿元；2022年全年归属于普通股股东的净亏损为人民币6.075亿元（约合8810万美元），2021年同期为人民币4.537亿元 [17] - 2022年第四季度研发费用为人民币1.131亿元（约合1640万美元），2021年同期为人民币1.076亿元；2022年全年研发费用为人民币4.854亿元（约合7040万美元），2021年同期为人民币3.269亿元，增长主要由于研发、临床试验支出增加，人员费用和设施相关成本上升 [18] 各条业务线数据和关键指标变化 CAR - T疗法业务 - 核心自体CAR - T候选产品GC012F在45例多发性骨髓瘤患者的临床数据中显示，MRD阴性率达100%；在3项针对复发难治性多发性骨髓瘤（RRMM）、新诊断高危多发性骨髓瘤和复发难治性非霍奇金淋巴瘤的研究中，48例给药患者未观察到神经毒性，细胞因子释放综合征（CRS）大多为低级别，MM研究中CRS中位发病时间约为6天 [6][7] - 正在进行的GC012F用于新诊断高危多发性骨髓瘤患者的IIT研究，首批住院患者数据于2022年12月ASH年会上公布，16例符合移植条件的高危NDMM患者中，总缓解率和MRD阴性率均达100%，75%的治疗患者未出现CRS，未观察到任何级别的免疫效应细胞相关神经毒性综合征或其他神经毒性 [14] 现成TruUCAR平台业务 - GC502是TruUCAR支持的CD19/CD7双靶点同种异体CAR - T疗法候选产品，用于治疗复发/难治性B - 急性淋巴细胞白血病（r/r B - ALL），去年EHA公布的更新IIT数据显示，4例治疗患者中有3例达到MRD阴性CR/CRi，该研究正在进行中 [9] 供体来源CAR - T业务 - GC77G是同种异体CD19靶向CAR - T细胞疗法，用于治疗移植失败且可能不符合自体CAR - T疗法条件的r/r B - ALL患者，I期部分观察到令人鼓舞的安全性和有效性数据，预计2023年公布数据 [10] SMART CAR - T业务 - 第二代治疗实体瘤技术，利用新型构建体利用抑制性肿瘤微环境，有效对抗实体瘤，针对Claudin 18.2的第二个SMART CAR - T候选产品GC506的IIT试验正在筹备中，预计未来几个月开始招募患者 [10] 公司战略和发展方向和行业竞争 公司战略和发展方向 - 推进核心快速CAR - T候选产品GC012F在美国的Ib/II期临床试验，计划于2023年第二季度开始招募患者；在中国的I/II期临床试验预计于2023年第三季度开始 [8] - 2023年计划开展2项公司赞助的试验，推进正在进行的研究的招募工作，并推进其他计划，期待在2023年的医学会议上提供多项临床数据更新 [11] - 重新分配资源，优先关注GC012F产品应用的扩展，除血液癌症外，还可能拓展到免疫学适应症 [41] 行业竞争 - 自体CAR - T疗法已成为多种血液系统恶性肿瘤最有效的治疗方法，但患者和医生面临供应限制、等待时间长、成本高以及对提高安全性和持久疗效的需求，推动CAR - T行业不断创新 [5] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对高度差异化的CAR - T平台的持续发展感到乐观，认为2023年是关键一年，有望开展r/r MM的IND研究，有能力提供可能改变治疗格局的CAR - T细胞疗法 [48] 其他重要信息 - 2023年1月，美国FDA和中国NMPA批准了公司包含中国IIT数据的IND申请，两项评估GC012F的公司赞助研究即将启动 [7] 问答环节所有提问和回答 问题1: 目前流程和质量控制程序下，GC012F在美国I期试验的静脉到静脉时间预期是多少，后期开发和商业化阶段还能优化多少？ - 目前从接收样本到将产品返回医院预计7天，但加上物流和质量控制等环节约12天，检测时间在美国由第三方实验室进行，可能需9 - 10天甚至更长，加上淋巴细胞清除期，总共约3周；未来建立内部检测可缩短物流时间，优化释放测试也有优化空间 [21][22][23] 问题2: 听说在美国招募晚期骨髓瘤患者越来越困难，公司从关键意见领袖处得到什么反馈，采取什么措施促进I/II期招募？ - 与公司合作的PI和载体对Phase Ib的12名患者招募表示乐观，所选试验点经验丰富，患者期待GC012F这样的快速交付产品，目前对招募速度没有特别担忧 [26] 问题3: 关于合作事宜未在新闻稿中提及，能否说明情况？ - 自ASH会议上新诊断多发性骨髓瘤研究报告和IND申请消息发布后，收到积极反馈和兴趣，但目前无法透露更多细节，会继续推进 [28] 问题4: Claudin项目（GC506）预期如何，是早期响应还是概念验证，对实体瘤细胞疗法有何期望？ - 将首先启动临床IIT试验，很快开始，评估实体瘤反应需6个月；该项目目的是增强疗效，希望通过SMART设计和Claudin 18.2靶点看到积极信号，但需等待结果 [30][31] 问题5: 预计今年公布的IIT耐久性数据，是在医学会议上披露还是公司活动，29名患者的下一次更新能否达到1.5 - 2年的中位随访时间？ - 会在今年的医学会议上公布数据，具体是论文还是报告形式不确定，时间大致在年中；预计可以达到1.5 - 2年的中位随访时间 [33][34] 问题6: GC007g和B - ALL在中国的NPA提交时间和市场机会如何？ - 临床试验的前两部分正在进行，I期观察到令人鼓舞的数据，将在今年晚些时候分享数据 [36] 问题7: 美国研究的Phase Ib部分预计2024年第一季度完成，今年是否有该阶段数据更新，如何定义积极结果，推进12F进入后期研究后如何规划其他管线开发，除ALL外今年是否有其他适应症数据公布？ - 目前谈论今年Phase Ib数据更新还为时过早；对29名患者IIT研究的耐久性数据有信心，今年晚些时候会公布；由于GC012F在50例患者和3种适应症中显示出出色的安全性和有效性，公司重新分配资源，优先关注其应用扩展 [38][39][41] 问题8: 美国研究的Phase II部分能否作为加速批准的依据，今年最重要的关键数据有哪些？ - Phase II招募50名患者后有可能实现突破，但需看Phase Ib数据再申请；今年重点是推进12F在R/R MM的研究，拓展其在新诊断NHL和免疫学适应症的应用，同时对实体瘤项目Claudin 18.2和TrueCar平台的UCART产品技术改进也很期待，预计年中或年底有数据公布 [44][45][46]