财务数据和关键指标变化 - 2022年第三季度末公司现金约为2.65亿美元，公司认为这笔现金加上来自Pierre Fabre的潜在现金流入以及预计未来运营现金消耗的减少，足以支持公司计划运营至2024年第一季度 [20] - 根据与Pierre Fabre更新的top cell商业化协议，Atara将在获得欧盟委员会批准并随后向Pierre Fabre提交MAA转让后额外获得3000万美元 [20] 各条业务线数据和关键指标变化 tab - cel业务 - 在复发/难治性EBV阳性PTLD的3期ALLELE研究中，43名患者样本的总体缓解率为51.2%，造血干细胞移植（HCT）后的缓解率为50%，实体器官移植（SOT）后的缓解率为51.7%，中位缓解时间为1个月，缓解持续时间为23个月，中位总生存期为18.4个月 [13] - 在接受过至少一种治疗的EBV阳性平滑肌肉瘤患者中，tab - cel的临床获益率为77.8%，客观缓解率为22.2%，估计中位总生存期为77.4个月 [14] ATA188业务 - 在ECTRIMS 2022会议上展示的1期研究新MRI生物标志物成像数据显示，实现确认残疾改善（CDI）的患者随着时间推移脑萎缩明显减少，非增强相连病变的NMTR增加；正在进行的开放标签扩展研究中，随访长达46个月的实现CDI患者显示出改善的持久性，病情稳定的患者可保持长达四年的稳定 [9] - 评估AT188与安慰剂对比用于非活动性PMS患者的2期EMBOLD研究，预计纳入约90名患者进行12个月时通过EDSS确认残疾改善的主要终点数据读出，预计2023年10月公布最终数据 [10] ATA2271业务 - 由合作伙伴纪念斯隆凯特琳癌症中心开展的1期剂量递增临床研究在今年早些时候因一名患者出现致命严重事件自愿暂停后已恢复入组，预计今年12月在ESMO IO会议上提供ATA2271的1期数据更新 [16][17] ATA3219业务 - 公司正在推进针对表达CD19的B细胞恶性肿瘤的潜在同类最佳异体CAR - T疗法ATA3219，预计在完成战略制造合作伙伴富士胶片迪奥斯ynth生物技术公司GMP制造套件的工艺优化和制造运行后，于明年第二季度提交IND申请 [17] 公司战略和发展方向和行业竞争 - tab - cel方面，公司商业合作伙伴Pierre Fabre正积极筹备2023年第一季度在欧洲推出Ebvallo；公司已开始在美国寻找商业合作伙伴，tab - cel在美国多个适应症的年峰值销售额有望超过5亿美元 [6][8] - ATA188方面，公司期待2023年10月达到EMBOLD研究主要终点读出，并将继续寻找与生物制药公司的潜在合作机会，以实现ATA188的价值最大化 [10][11] - 公司专注于ATA3219产品候选药物的记忆T细胞表型，以使其与现有产品区分开来，满足高度未满足的医疗需求 [18] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对tab - cel（商品名Ebvallo）在欧洲获得CHMP积极意见并有望在年底前获得欧盟委员会批准感到非常兴奋，认为这将是同种异体现货T细胞疗法的首次批准，且该疗法能为患者、支付方和欧洲医疗系统带来显著价值 [5] - 公司对ATA188作为多发性硬化症的独特变革性疗法的潜力感到兴奋，新的ECTRIMS数据、今年发表在《科学》和《自然》杂志上的两项里程碑式研究以及FDA的两项快速通道指定，进一步支持了公司对ATA188为进行性MS患者带来变革性临床改善的信心 [10] 问答环节所有提问和回答 问题1: 是否计划提供2023年tab - cel在欧盟的收入指导，以及作为欧洲首个同种异体T细胞产品可能面临的物流障碍，美国商业化潜在合作的关键因素是什么？ - 公司现阶段不计划提供欧洲收入指导，产品推出时会提供更多定价细节；公司认为物流方面没有太多障碍，此前已多次测试相关物流能力并将经验传授给了Pierre Fabre；在美国寻找合作伙伴不仅要找到合适的伙伴并协商好价值分配和财务条款，还要明确BLA提交和产品批准的时间以准备推出 [24][25][26] 问题2: 目前用tab - cel商业配方治疗的患者数量、随访时间，以及商业产品与临床研究材料的患者分布情况如何？ - 公司目前不会评论治疗患者数量和随访时间，但与FDA就无需新临床试验进行BLA提交的可能途径进行了建设性对话，FDA支持不进行新临床试验，公司正在继续治疗使用商业产品的患者 [31][32] 问题3: 是否考虑利用多队列研究中的患者使用商业产品来满足FDA要求并扩大标签？ - 从安全数据库角度，商业产品在各种适应症和环境中的使用对安全评估有用且必要；从疗效角度，FDA更关注未来潜在BLA申请的特定适应症，公司需聚焦该特定适应症的疗效数据 [35] 问题4: ATA2271在ESMO会议上展示的数据规模和范围，是否会提供今年早些时候报告的致命严重不良事件的更多细节，以及MSK研究恢复的因素是什么？ - 预计在ESMO IO会议上展示的数据将包括安全数据、一定程度的药代动力学数据，可能还会有关于该患者的信息；FDA同意恢复入组的因素包括对该患者的详细检查、调查人员提出的协议修正案，FDA接受了相关数据和修正案 [40][41] 问题5: 协议修正案的具体细节是什么？ - 研究将从第二队列剂量恢复治疗，即每公斤3个CAR T细胞；对入选标准进行了一些修改，要求在患者接受CAR - T治疗前有更长的检查点抑制剂治疗洗脱期 [43] 问题6: 与FDA的下一次会议是否为B类会议，仅为预BLA会议做准备，预BLA会议将在B类会议之后举行吗？2024年第一季度的更新是在B类会议之后，而不是预BLA会议之后吗？ - 下一次会议是B类会议，用于讨论和确定临床数据包中所需的患者数量和随访时间，以推进到预BLA会议；2024年第一季度的更新是基于正在安排的B类会议 [46][48] 问题7: 根据与FDA商定的要求，完成CMC模块三需要多长时间，是否取决于B类会议确定的临床数据患者数量？ - 完成CMC模块三的时间与临床会议无关，公司对所需信息有清晰了解，认为时间框架合理，目前主要待明确的是临床部分 [50] 问题8: 临床部分是否会成为最终的关键因素？ - 在与FDA进行会议之前，公司无法评论临床部分是否会成为关键因素，因为这是与FDA讨论的关键内容 [52] 问题9: 在开发现阶段签署美国合作伙伴的战略理由是什么？ - 公司认为tab - cel在美国有明确的商业案例，虽然产品推出的前期准备工作已完成，但实施推出仍需投资建立商业和医疗团队，依靠已有商业结构的合作伙伴可以避免进一步的商业化投资，获得现金流入，延长现金跑道，并继续为异体CAR - T项目创造价值 [54][56][57] 问题10: ASH会议上更新的3期ALLELE研究有多少患者，其中有多少新患者是FDA尚未接触过的？ - 此次更新基于上周发布的摘要，3期ALLELE研究将展示43名可评估患者的数据，这些数据是获得欧洲CHMP积极意见的重要依据 [60][61] 问题11: 关于tab - cel与FDA讨论临床数据的新会议计划，临床数据包要求的可能性范围是什么，潜在美国商业化合作伙伴能延长多少现金跑道，ATA188在大型制药公司合作意向方面有何更新？ - 与FDA的沟通表明，若使用商业版tab - cel，有可能无需新临床试验即可进行BLA提交，公司将利用使用商业产品治疗的患者以及其他临床经验来准备临床数据包；公司不会评论现金延长情况，但希望在美国复制欧洲的成功合作模式；关于ATA188合作，公司正在与多家公司讨论，若在EMBOLD研究结果公布前考虑合作，需有显著的价值认可和未来价值分配，以确保股东从潜在价值拐点中受益 [66][67][72] 问题12: 有什么理由让公司相信ATA188的2期研究一年的数据就足够了？ - 信心来自1期数据，在通过EDSS确认残疾改善的患者中，几乎所有患者的改善都发生在第一个12个月内，虽然研究为期两年，但公司有信心12个月的数据将是EMBOLD研究读出的良好终点 [74]