市场机会与产品潜力 - Ocular Oncology市场机会为数十亿美元，现有标准治疗方法具有侵入性，可能导致失明和眼睛损失[6] - AU-011有潜力成为脉络膜黑色素瘤的首个批准治疗方案，改善患者的安全性和生活质量[23] - 预计每年在美国和欧盟有11,000名新发脉络膜黑色素瘤患者[65] 临床试验与治疗效果 - AU-011在早期脉络膜黑色素瘤的Phase 1b/2试验中，肿瘤控制率为70%（14/20）[42] - 在活跃生长患者中，AU-011的肿瘤控制率为64%（9/14）[42] - AU-011的治疗方案在12个月内显示出肿瘤生长率显著降低，p值为0.018[47] - 每年肿瘤生长率从0.555 mm/yr降至0.072 mm/yr，减少了0.483 mm/yr[47] - 1b/2期IVT试验中，肿瘤控制率为64-70%[60] - 视觉保留率在肿瘤靠近黄斑或视神经的患者中为71-86%[60] 视觉保留与不良事件 - 所有治疗患者中，视觉保留率为86%（48/56）[50] - 高风险视力丧失患者中，视觉保留率为76%（13/17）[50] - 在治疗方案（2个周期）中，所有治疗患者的视觉保留率为75%（15/20）[50] - 在高风险患者中，视觉丧失的发生率为4.6%（2/43）[53] - 1名患者在第52周访视时出现≥15个字母的视力丧失，但在随后的访视中恢复了15个字母[50] - 83.9%的患者出现玻璃体炎，7.1%为三级不良事件[53] - 治疗相关的不良事件中，前房炎发生率为67.9%[53] 未来展望 - 预计2022年下半年将启动脉络试验（Phase 2b）[8] - 预计2022年下半年将提交脊髓转移的IND申请[8] - 预计2023年将获得非肌肉侵袭性膀胱癌的Phase 1数据[8]